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目的：本研究通过观察PCOS患者在小檗碱治疗前后糖脂代谢、激素水平、排卵及月经情况等指标,初步探讨小檗碱在治疗PCOS中改善内分泌代谢指标、恢复排卵及改善健康生存质量的作用.方法：本研究纳入2012年7月-2013年4月来我院妇科生殖内分泌门诊就诊,近一年无生育要求且符合入选标准的PCOS患者共102名.72名参与者已复诊,其中33名经小檗碱治疗满4个月并复查相关内分泌代谢指标.所有参与者均签署知情同意书.用药前后对参与者进行全面评估,包括病史采集、体格检查、抽血检测内分泌代谢指标及填写PCOSQ.口服小檗碱0.4g(0.1g/片),3次/日,连续治疗4个月.治疗满4个月后18名参与者继续予小檗碱治疗4个月,6名参与者停药随访观察.治疗及随访期间不能服用激素类药物；每周复查孕酮,每2月复诊询问体重、月经情况及药物不良反应；治疗每4个月抽血复查内分泌代谢指标,填写PCOSQ及记录药物不良反应等.结果：1.PCOS患者经小檗碱治疗4个月糖负荷后血糖水平下降,空腹血糖及胰岛素、C肽及糖负荷后1小时胰岛素、HOMA-IR等与治疗前比较无统计学差异；IGT患病率下降,IR患病率无统计学差异.2.PCOS患者小檗碱治疗后血清TG、TC、LDL-C、APO-B及APO-B水平较治疗前显著下降,同时HDL-C水平亦明显下降.用药2个月后BMI与治疗前比较无统计学差异,4个月后BMI较治疗前显著下降.3.小檗碱治疗后FAI、A2、DHEAS水平升高,SHBG水平降低.4.72名参与者已复诊,其中45人有排卵,排卵率为62.5％.32名参与者在小檗碱治疗的第1个月有排卵,各月排卵率无明显统计学差异.超重组PCOS患者排卵率(79.17％)高于正常体重组,结果均有统计学意义.有排卵组PCOS患者BMI及WHR明显高于无排卵组.5.不孕不育是影响PCOS患者的健康生存质量最大因素,其次为情绪及体重.小檗碱治疗后情绪、体重、不孕不育及月经维度得分高于治疗前得分,但结果无统计学差异.6.小檗碱治疗过程不良反应腹泻(19.44％)发生率最高,其次为胃纳差(6.94％),多数在用药一个月左右副作用减轻或消失.结论：1.小檗碱可改善PCOS患者糖代谢异常及高脂血症,降低BMI水平,BMI下降程度可能与治疗时间相关.2.小檗碱治疗4个月未见显著减低PCOS患者空腹胰岛素血水平及雄激素水平.3.PCOS患者小檗碱用药4个月的排卵率为62.5％,排卵率与用药时间无关.合并超重的PCOS患者小檗碱治疗期间排卵率较高.4.不孕不育是影响PCOS患者的健康生存质量最大因素.小檗碱治疗后PCOS患健康生存质量有所改善.5.小檗碱用药的副反应主要是胃肠道反应如腹泻、胃纳差.多数参与者在用药一个月左右副作用减轻或消失.用药4个月未见全身不良反应,耐受性好.