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白血病是一类异质性的造血干细胞肿瘤，通常会出现染色体异常和基因突变。这些遗传标记是疾病亚型分类的分子学基础，对于白血病的诊断、治疗以及预后评估有着十分重要的意义。本文介绍了针对干扰转录功能的异常基因的靶向治疗、针对酪氨酸激酶信号转导通路的靶向治疗以及针对表观遗传学途径的靶向治疗等白血病的靶向治疗和进展。