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目的:探讨在非亲缘异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)的移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)预防方案中加抗胸腺细胞球蛋白(Antithymocyte globulin,ATG)对移植后患者的临床疗效分析。方法:前瞻性分析2007年1月至2016年12月在本中心行非亲缘allo-HSCT的205例恶性血液系统疾病的临床资料。所有患者分为三组:A组为53例不加ATG的HLA全相合患者,B组为77例加用6.0mg/kg ATG的HLA不全相合患者,C组为75例加用4.5 mg/kg ATG的HLA全相合患者。结果:所有患者的中位随访时间为48(1-129)月。对于A组和B组,100天II-IV度急性GVHD发生率为37.7%和27.3%(p=0.115),5年中重度慢性GVHD发生率分别为 31.9%和 24.2%(p=0.229),5 年复发率分别为 24.5%和 15.8%(p=0.275),5年移植相关死亡率分别为35.9%和25.1%(p=0.263),5年总体生存率(overall survival,OS)分别为 41.5%和60.0%(p=0.049),5 年无 GVHD/复发生存率(GVHD-free and relapse-free survival,GRFS)分别为 28.3%和 47%(p=0.021),以及2年无免疫抑制剂生存率分别为8.6%和40.2%(p=0.0016)。相比于A组,C组有更低的100天Ⅱ-Ⅳ度急性GVHD发生率(18.7%,p=0.004)、5年中重度慢性GVHD发生率(16.6%,p=0.028)和5年移植相关死亡率(9.3%,p=0.0008)。同时,与A组相比,C组有无差别的5年复发率(27.1%,p=0.644),C组有明显更高的2年无免疫抑制剂生存率(51.7%,P=0.00004)、5年GRFS(52.1%,P=0.002)和 5 年 OS(68.3%,p=0.007)。结论:在非亲缘allo-HSCT中,抗胸腺细胞球蛋白的预防性应用可降低GVHD发生率和移植相关死亡率,不影响复发率,提高总体生存率、无GVHD/复发生存率及无免疫抑制剂生存率。此外,ATG的应用能克服因非亲缘allo-HSCT中因供受者HLA位点不全相合带来的不利影响。