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壳聚糖(chitosan)是一种有着良好生物相容性、生物可降解性的天然多糖,由于其分子带有正电性,壳聚糖作为转基因载体的潜力令人瞩目。本课题根据壳聚糖的优良性质合成了两种壳聚糖衍生物,并对其进行了理化性质表征与转基因效率的研究。使用缩水甘油基三甲基氯化铵(Glycidyl TrimethylAmmonium Chloride, GTMAC)与壳聚糖反应,合成了三种不同季铵根取代度(12.4%,28.1%,43.7%)的N-(2-羟丙基三甲基)壳聚糖(N-(2-hydroxy)propyl-3-trimethyl ammonium chitosan chloride,HTCC),并对HTCC进行了1H NMR、FT-IR、X射线衍射以及热重分析测试。HTCC比壳聚糖的结晶性能和热稳定性均有降低。HTCC样品在溶液中能自发地包覆荧光素酶质粒(pGL3)形成微球。细胞毒性实验的结果显示三种HTCC样品的细胞毒性均远小于聚乙烯亚胺。在以Hela细胞为对象的体外转基因实验中,HTCC样品表现出比壳聚糖更高的转基因效率。HTCC的这些特点显示其发展成为一种新型安全高效的非病毒转基因载体的潜质。以壳聚糖、乳糖酸、GTMAC为原料,先后将乳糖酸和GTMAC通过共价键结合到壳聚糖的自由氨基上,得到半乳糖基化度13.7%,季铵根取代度30.8%的双功能修饰的肝靶向壳聚糖衍生物(gal-HTCC),继而对其进行了1H NMR、FT-IR、元素分析、X射线衍射的测试。与壳聚糖相比,gal-HTCC的水溶性大为增加。gal-HTCC样品亦能在溶液中自发地包覆荧光素酶质粒(pGL3)形成微球。细胞毒性实验结果显示gal-HTCC样品的毒性亦远低于聚乙烯亚胺。在以HepG2细胞为对象的体外转基因实验中,gal-HTCC样品表现出比壳聚糖与gal-chitosan更高的转基因效率。gal-HTCC的这些特点显示其发展成为安全高效,且具有靶向性的非病毒转基因载体的潜力。