目的基于以往研制的慢性阻塞性肺疾病患者报告结局（COPD-PRO）量表,修订形成COPD-PRO量表修订版（mCOPD-PRO）及mCOPD-PRO计算机自适应测试版并进行评价。初步提出“患者报告结局测评工具修订的一般流程”。以期为其他疾病的相关研究提供可借鉴的思路与方法。方法研究一:mCOPD-PRO的研制在前期形成的mCOPD-PRO初表基础上,采用现场调查技术进一步开展研究,基于现场调查数据,联合应用经典测量理论（离散趋势法、相关系数法、因子分析法、Cronbach’ sα系数法等）与项目反应理论（条目区分度、难度、信息量,条目特征曲线,条目信息曲线）再次分析与筛选条目,形成mCOPD-PRO。研究二:mCOPD-PRO的评价采用mCOPD-PRO进行现场调查,基于现场调查数据,从信度、效度、反应度、可行性等多方面评价mCOPD-PRO测量学特性,采用项目反应理论、条目功能差异分析评价条目属性,采用天花板与地板效应评价回答选项分布特征。研究三:mCOPD-PRO计算机自适应测试版初步研究在现场调查基础上,基于项目反应理论分析mCOPD-PRO各条目的区分度（a）和难度（b）;进一步基于Concerto平台,设定测试的初始题、选题策略、能力估计方法和终止规则,建立计算机自适应测试模型,形成mCOPD-PRO计算机自适应测试版;进行模拟测试,并初步评价mCOPD-PRO计算机自适应测试版的信度和效度。研究四:“患者报告结局测评工具修订的一般流程”初步提出参照国际量表研制规范以及国内生存质量研究领域重要成果等,并结合mCOPD-PRO研究工作,初步提出“患者报告结局测评工具修订的一般流程”。结果研究一:mCOPD-PRO的研制1 一般情况共发放271份调查表,收回267份,其中3份数据缺失超过20%,视为无效问卷。有效问卷264份。2基于经典测量理论的条目分析与筛选离散趋势法、相关系数法、因子分析法和Cronbach’s α系数法分别建议删除9个、5个、5个和1个条目。3基于项目反应理论的条目分析与筛选单维性检验显示符合单维性假设,综合分析区分度（a）、难度（b）、条目特征曲线（ICC）以及条目信息曲线（ⅡC）,建议删除18个条目。4 mCOPD-PRO 形成综合上述5种条目筛选方法,并结合研究小组讨论,合并2个条目,删除13个条目,条目池进一步优化,形成mCOPD-PRO:由3个领域、9个方面、27个条目组成,其中生理领域4个方面、17个条目,心理领域2个方面、7个条目,环境领域3个方面、3个条目。研究二:mCOPD-PRO的评价1 一般情况共发放370份调查表,收回368份,其中2份数据缺失超过20%,视为无效问卷。有效问卷366份。2量表测量学特性评价2.1信度mCOPD-PRO总量表的Cronbach’s α系数为0.954,生理领域、心理领域和环境领域的 Cronbach’s α系数分别为 0.930、0.929 和 0.673。2.2效度2.2.1内容效度 从概念框架修订、条目池建立与条目筛选,到mCOPD-PRO形成等环节,均有患者和/或专家参与,确保mCOPD-PRO具有良好的内容效度。生理领域各条目得分与所在领域得分相关系数范围为0.429～0.775,心理领域各条目得分与所在领域得分相关系数范围为0.670～0.902,环境领域各条目得分与所在领域得分相关系数范围为 0.709～0.808。2.2.2结构效度 验证性因子分析结果显示,比较拟合指数（CFI）、增量拟合指数（IFI）均为0.91、非规范拟合指数（NNFI）为0.90,标准化残差均方根（SRMR）为0.11,近似误差均方根（RMSEA）为0.16;各条目在所属领域的因子载荷范围为0.43～0.97。2.2.3标准效度 mCOPD-PRO总量表与COPD评估测试、mMRC的相关系数分别为0.771、0.651,生理领域与COPD评估测试、mMRC的相关系数分别为0.792、0.676,心理领域与COPD评估测试、mMRC的相关系数分别为0.564、0.449,环境领域与COPD评估测试、mMRC的相关系数分别为0.571、0.514。2.3反应度轻度/中度组（肺功能1、2级）与重度/极重度组（肺功能3、4级）mCOPD-PRO总量表及各领域得分差异均具有统计学意义（P均<0.01）。2.4可行性量表的接受率、完成率均为99.5%,平均完成时间为8.4分钟。3基于项目反应理论的条目分析与评价单维性检验显示符合单维性假设,区分度（a）范围为1.05～2.71,难度（b）范围为-3.08～3.65,绝大多数条目（24/27）难度（b）介于-3.0～3.0。除个别条目外,其他条目的条目特征曲线（ICC）基本为第1、5两条曲线单调变化,第2、3、4条曲线呈正态分布。测验总信息量最大值为34.224。4条目功能差异分析等级Logistic回归分析显示,以各领域评分为匹配变量,P<0.01的条目为条目3;以量表总评分为匹配变量,P<0.01的条目为条目3、条目9。总体上,等级Logistic回归方程模型拟合欠佳。5天花板与地板效应各条目最高选项构成比范围为2.7%～12.3%,最低选项构成比范围为3.8%～43.7%。研究三:mCOPD-PRO计算机自适应测试版初步研究1基于项目反应理论条目参数的标定mCOPD-PRO各条目区分度（a）范围为1.05～2.71,难度（b）范围为-3.08～3.65,绝大多数条目（24/27）难度（b）介于-3.0～3.0。2 mCOPD-PRO计算机自适应测试模型的建立基于Concerto平台建立的计算机自适应测试模型包括题库模块、算法模块、测试系统模块、分数报告模块以及管理系统模块5个部分。3 mCOPD-PRO计算机自适应测试版的形成形成mCOPD-PRO计算机自适应测试版,完成整个测试至少需要经过“登录→测试运行→患者测试→测试结果反馈→测试结束”5个环节。4模拟测试模拟数据样本量不同条件下（60例、100例、300例、500例、1000例、3000例和5000例）,采用随机（Random）方法使用的条目均比较分散,平均施测条目数均为10,模拟Theta与真实Theta相关系数范围为0.970～0.976,平均测量标准误（SEM）范围为0.290～0.291;采用最大Fisher信息量（MFI）方法使用的条目均比较集中,平均施测条目数均为7,模拟Theta与真实Theta相关系数范围为0.968～0.979,平均测量标准误（SEM）范围为 0.289～0.292。5 mCOPD～PRO计算机自适应测试版的初步评价5.1信度采用随机（Random）方法的测量信度（r）范围为0.910～0.929,采用最大Fisher信息量（MFI）方法的测量信度（r）范围为0.910～0.924。2种方法测量信度（r）的相关系数为0.267（P=0.040）;2种方法测量信度（r）的差异无统计学意义（P=0.637）。5.2效度5.2.1内容效度 mCOPD-PRO具有良好的内容效度,mCOPD-PRO计算机自适应测试以mCOPD-PRO的27个条目为标定的题库,因此,可认为mmCOPD-PRO计算机自适应测试版具有良好的内容效度。5.2.2标准效度 采用随机（Random）方法的测试结果（Theta）与COPD评估测试、mMRC相关系数分别为0.628、0.540（P<0.001;P<0.001）;采用最大Fisher信息量（MFI）方法的测试结果（Theta）与COPD评估测试、mMRC的相关系数分别为0.347、0.328（P=0.007;P=0.010）。6 mCOPD-PRO计算机自适应测试版与传统纸笔版比较传统纸笔版mCOPD-PRO的初始题均为“您咳嗽吗?”;采用随机（Random）方法时计算机自适应测试的初始题是随机的,采用最大Fisher信息量（MFI）方法时初始题均为条目“您的胸闷会因日常活动而加重吗?”。传统纸笔版需要测试27个条目;采用计算机自适应测试版,随机（Random）方法平均需要测试约11个条目,其中最少8个条目（4例）,最多26个条目（1例）,测试条目减少59.3%;采用最大Fisher信息量（MFI）方法平均需要测试7个条目,其中最少6个条目（36例）,最多20个条目（1例）,测试条目减少74.1%。随机（Random）方法的计算机自适应测试结果（Theta）与传统纸笔版总量表、生理领域、心理领域和环境领域相关系数范围为0.623～0.919（P均<0.001）,最大Fisher信息量（MFI）方法相关系数范围为0.535～0.760（P均<0.001）。研究四:“患者报告结局测评工具修订的一般流程”初步提出首次提出“患者报告结局测评工具修订的一般流程”,主要包括3个阶段、14个环节:第一阶段,即修订工作准备阶段（包括测评工具修订的必要性分析、成立测评工具修订小组、预设修订版测评工具基本特征、规范基本概念和术语等4个环节）;第二阶段,即修订工作实施阶段（包括修订概念框架、建立条目池、条目评阅、形成修订版测评工具草表、预调查、条目分析与筛选、形成修订版测评工具等7个环节）;第三阶段,即修订工作完善阶段（包括现场调查、修订版测评工具评价、形成修订版测评工具网络版等3个环节）。结论1 mCOPD-PRO由3个领域、9个方面、27个条目组成,与COPD-PRO量表既一脉相承,又有所优化。2 mCOPD-PRO具有良好的信度、效度、反应度及临床可行性。条目属性较好,不存在天花板效应,部分条目存在地板效应,个别条目可能存在条目功能差异。3 mCOPD-PRO计算机自适应测试版具有良好的信度、效度,可提高测试效率。4首次提出“患者报告结局测评工具修订的一般流程”,主要包括3个阶段、14个环节。5本研究所形成的患者报告结局量表的修订、研制、评价以及计算机自适应测试等关键技术可为呼吸疾病疗效评价指标体系的完善提供依据,也可为其他疾病的相关研究提供可借鉴的思路与方法。本研究也不可避免存在一定局限,例如仅评价了反应度的一个方面,mCOPD-PRO能否反映COPD患者生存质量随时间的改变,需要进一步进行后续评价。