目的:系统评价去甲基化药物(HMAs)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效和安全性。方法:计算机检索Pubmed、Embase、Cochrane Library、CBM、CNKI、VIP、WanFang Data数据库,查找HMAs、allo-HSCT治疗MDS的对照研究。按照纳入标准筛选文献、提取数据及质量评价后应用Stata 12.0软件进行数据处理。结果:共纳入10项研究,共1675名患者。Meta分析结果显示:1.HMAs与传统治疗相比,HMAs延长了MDS患者的中位生存期[ES=1.32,95%CI(1.02,1.70),P=0.03],当对每种药物进行分析时,阿扎胞苷组优势明显,而地西他滨组没有显示这种生存益处。HMAs延长了MDS患者转化为急性髓系白血病(AML)或死亡的时间[ES=1.52,95%CI(1.42,1.62),P<0.0001],有效提高了总体反应率(ORR),并且两者在Ⅲ/Ⅳ级不良事件发生率无显著差异。2.地西他滨与阿扎胞苷相比,地西他滨组ORR高于阿扎胞苷组[OR=0.69,95%CI(0.48,0.99),P=0.04],两者在Ⅲ/Ⅳ级中性粒细胞减少发生率无显著差异[OR=0.77,95%CI(0.25,2.41),P=0.66],这是直接和间接比较得出的一致结果。3.Allo-HSCT与HMAs相比,MDS患者4~5年生存率无显著差异[OR=2.38,95%CI(0.72,7.92),P=0.16]。结论:现有证据表明,HMAs尤其是阿扎胞苷,延长了MDS患者的生存期和转化为AML或死亡的时间,能有效提高总体反应率。地西他滨在ORR方面优于阿扎胞苷,两种药物之间及传统治疗在Ⅲ/Ⅳ级中性粒细胞减少症发生率无显著差异。Allo-HSCT与HMAs治疗MDS患者在4~5年生存率无显著差异。