托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎的疗效及安全性分析

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目的探讨托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎的疗效及安全性。方法31例难治性全身型幼年特发性关节炎患儿,给予应用托珠单抗(体重<30Kg,按12mg/Kg;体重≥30Kg,按8mg/Kg,最大剂量800mg,静脉滴注)。观察患儿治疗前、治疗后3天、2周、4周、8周、16周、24周的临床症状变化情况,实验室指标,如白细胞、中性粒细胞比例、血红蛋白、血小板、血沉(ESR)、C反应蛋白(CRP),及激素剂量等改变情况,并记录不良反应发生情况。采用重复测量资料的方差分析分析数据,用最小显著差数法(LSD,Least-significant difference)完成组间比较。结果与治疗前相比,托珠单抗治疗后3天,白细胞、ESR、CRP明显下降(P<0.05,差异有统计学意义),治疗前31例中有28例中等程度以上发热,13例伴皮疹,治疗后3天,25例热退,治疗后1周左右,随体温下降皮疹消失;治疗后2周,肿胀关节、压痛关节较前明显好转,其中有3例,关节肿痛好转后又反复,但疼痛关节数目及程度较前好转;血红蛋白在托珠单抗治疗初期上升(8周内),后趋于稳定(治疗后8周及其后的时间点,两两比较差异无统计学意义);治疗后第2周,31例中26例ESR、CRP下降至正常范围,2例12周、1例24周降至正常范围,2例ESR、CRP有下降,但未降至正常后再次上升。炎症指标ESR、CRP治疗后其均数逐渐下降,且相邻的时间点两两比较有统计学意义(P<0.05)。治疗后第4周,ACR Pedi 30或以上达到100%;治疗后第24周,31例病人中12例达到ACR Pedi 90(42%)。托珠单抗治疗后各时间点与治疗前两两比较,乳酸脱氢酶、血清蛋白变化无统计学意义(P<0.05)。结论托珠单抗能快速控制sJIA的炎症反应,缓解全身症状及关节症状,减少激素用量,安全性好。
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