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目的：在观察益髓青黄散治疗骨髓增生异常综合征临床疗效的基础上,进一步研究影响疗效的因素。方法：以我院2006年1月-2010年11月门诊和病房患者44例为研究对象,给予益髓青黄散治疗；以2个月为一疗程,2个疗程结束后判定疗效,进而研究不同因素对疗效的影响。结果：(1)益髓青黄散治疗MDS总缓解率(CR+PR+MCR+HI)为61.4%,总有效率为84.1%；治疗前后临床症状明显改善,外周中性粒细胞、血红蛋白数量显著提高(P<0.05),有效患者(CR+PR+MCR+HI)作用更加明显。治疗有效患者骨髓原始细胞比例稍降,但P>0.05；增生过于活跃或低下患者治疗后均趋于正常。(2)治疗前输血组与不输血组的总有效率无明显差异(P>0.05);但依赖输血患者生存期明显缩短(P<0.05),提示输血是影响总体生存的重要因素之一(3)治疗前中性粒细胞数值<0.5×109/L组与≥0.5×109/L组的疗效无显著差异(P>0.05),对患者生存期均无显著影响(P>0.05)。(4)不同的年龄段、性别FAB分型、IPSS危险度、病程长短、中医证型,原发/继发、初治/复治、对益髓青黄散治疗MDS的疗效无显著影响(P>0.05)。(5)在观察期2个疗程,即4个月内,有效率逐月增加：1个疗程后多半(63%)患者可获效果,2个疗程后基本达最高有效率96.3%。多名患者有效后继续用药,整体疗效得到进一步提高。益髓青黄散对红系作用最快,用药1疗程后56.3%的患者达HI-E。粒系、巨核系则较慢。(6)比较不同疗效组的骨髓红系比例发现,CR+MCR组红系比例中位数为58%,HI组为43.5%,SD及失败组分别为34.25%、38.5%。其中CR+MCR组与SD组有显著性差异(P<0.05)。(7)生存曲线显示,治疗有效患者(CR+PR+MCR+HI)生存期较无效患者(SD+Failure)明显延长,但无统计学意义(P>0.05),考虑与观察期短、大部分病人仍存活有关。结论：1.益髓青黄散治疗MDS疗效确切,对血红蛋白、中性粒细胞值提升作用显著,对血小板无明显影响。2.患者性别、年龄、疾病危重程度、是否原发、是否初治、中医证型对疗效影响不大(P>0.05)。3.输血与否及输血量的多少、治疗前中性粒细胞的数值,对益髓青黄散的疗效影响不显著。4.用药疗程与疗效密切相关,随着治疗时间的延长,有效率逐渐升高,部分患者整体疗效得到进一步提高。5.骨髓红系比例与疗效关系密切。骨髓红系比例高的患者疗效优于红系比例低者,且疗效的程度更完全。6.输血与否对患者长生存有一定影响,输血依赖患者生存期较不输血者短,提倡早期治疗。7.治疗有效患者临床症状显著改善,生存质量提高,初步显示延长了生存期,但需得到进一步验证。