研究背景：偏头痛是一种周期性发作的神经血管性头痛,是临床的常见病、难治病。流行病学资料显示偏头痛发病率为8.4%-28%,终生患病率达到14%,约23%的家庭至少有一名偏头痛患者。偏头痛并不是成人特有的疾病,在儿童这一特殊人群中也是一个多发病。目前多数学者认为小儿偏头痛是一种主要由于遗传因素在多种环境因素作用下导致的常见慢性反复发作性神经血管性疾病。有研究显示,42.6%年龄介乎于5-13岁之间的儿童患有头痛,这些患儿中,3.4%被确诊为偏头痛,8.7%诊断为为可能的偏头痛小儿偏头痛在6-12岁发病率约为2%-5%,青春期后逐渐增多,14岁左右发病率约为10%。小儿偏头痛的反复发作,无论对儿童本身,还是对患儿家庭都造成沉重的心理及医疗支出负担,其危害性大,对儿童的社交生活与学习都造成了严重的影响。西医诊治情况不容乐观。尽管目前已经出现众多治疗偏头痛的西药,但将控制成人偏头痛急性发作的药物用于儿童及青少年身上,其安全性和有效性尚需进一步研究确定。某些西药在治疗小儿偏头痛急性发作或预防发作方面的疗效虽得到了循证医学的认可,但急性期治疗药物服后多出现依赖性等副作用,远期效果不尽人意,且预防性治疗药物不良反应多,而儿童及青少年正处于身体发育的重要阶段,由于治疗效果欠佳及药物不良反应对儿童及青少年患者的身心健康均能造成不同程度的伤害。因此,寻求防治小儿偏头痛安全有效的药物,成为医学界目前亟待解决的问题。而中医药治疗小儿偏头痛在疗效好、用药较为安全等方面具有很大优势。小儿偏头痛属于祖国医学“偏头风”、“头痛”、“脑风”等范畴。中医对头痛的认识由来已久,头痛一证首载于《黄帝内经》,有“首风”、“脑风”之名,《丹溪心法》日：“头风之痛在一侧者,又名偏头风、偏头痛,其痛多在颞部或头角,或左或右,或左右移换,有连目痛或痛久损目者,有恶心呕吐者,兼症不一。”头痛之病因多认为不外外感及内伤两类：外感多因六淫之邪入侵,若起居不慎,感受风、寒、湿、热之邪,邪气上犯巅顶,清阳受遏,气血凝滞,而致头痛。内伤多与情志失调、先天不足、饮食劳倦或体虚久病等因素有关。小儿偏头痛的中医治疗,一般采用辨证论治的方法：外感头痛的治疗主以疏风,兼以散寒、祛湿、清热。内伤头痛在治疗上,实者多以平肝、化痰、祛瘀,虚者多以滋阴养血、益肾填精为主,虚实夹杂者则应两者兼顾。陈宝田教授从自身数十年对小儿偏头痛病因病机的探索及所积累的丰富的治疗小儿偏头痛的临床经验,针对小儿偏头痛,在对成人偏头痛疗效显著的中成药正天丸的药物基础上,进行改良,创制了头痛新1号方,数十年来对小儿偏头痛的疗效显著。本研究对头痛新1号方与辨证分型论治治疗小儿偏头痛的治疗效果进行比较,一方面验证头痛新1号方治疗小儿偏头痛的效果,探讨对治疗小儿偏头痛哪种治法疗效更佳；另一方面从侧面探讨小儿偏头痛的中医病因病机,为中医治疗小儿偏头痛提供临床依据。目的：1.评价与比较头痛新1号与辨证分型治疗小儿偏头痛的疗效。2.从侧面探讨并验证小儿偏头痛的中医病因病机。方法：1.病例选择方法：2010年10月至2012年12月于南方医科大学南方医院中医科门诊及病房、南方医科大学中西医结合医院门诊就诊的小儿偏头痛患者共195例。诊断标准参照2004年国际头痛协会(International Headache Society, IHS)颁布的第2版头痛病国际分类(ICHD-II)中儿童无先兆型偏头痛及儿童先兆型偏头痛的西医诊断标准,同时结合中医辨证标准。其起病年龄≤18周岁,年龄≤18周岁；近12周以来,每个月头痛发作2-6次(含2次和6次),且病程≥1年；进入研究前3个月未曾服用可能有预防偏头痛发作功效的药物；非长期服用止痛药或非止痛药依赖者(1个月之内服用10天以上止痛药)；非妊娠期或哺乳期；无合并肝、肾、造血系统等严重原发性疾病、严重精神类疾病者；非过敏体质者。2.治疗方案及合并用药：(1)治疗组：风寒证、痰湿证、血瘀证这三个证型的治疗组的患者,均给予头痛新1号方。(2)对照组：①风寒证：给予川芎茶调散加减。②痰湿证：给予半夏白术天麻汤加减。③血瘀证：给予通窍活血汤加减。三个证型组疗程均为3个月。每剂药水煎2次,取汁混合：7岁以下患儿2天1剂,每天早晚温服50mml；7-14岁患儿用1/2药量,每天1剂,早晚温服1OOml；14岁以上患儿每天1剂,早晚温服100ml。各组患者治疗期间均不能服用预防偏头痛发作功效的药物或具有类似作用的中药。研究用药期间,若患者头痛发作,疼痛难以忍受,可以临时服用平时服用的有效的止痛药物以缓解当时的疼痛；若受试者连续合并应用了该止痛药物10天以上,该病例的疗效为无效。需清淡饮食,避免食用刺激性食物及饮品,如辛辣食物、巧克力、浓茶、咖啡等。3.观测指标：包括人口学资料、影响疗效因素、一般体格检查及实验室检查(自愿)。4.疗效判定标准：(1)头痛综合疗效：患者每月头痛发作频率、每月头痛持续时间、头痛程度、伴随症状此4项积分的总和为头痛指数,根据治疗前后头痛指数变化评估头痛综合疗效。(2)中医证候疗效：将各证型的特征性症状、体征进行积分,其综合为中医证候评分,根据患者治疗前后中医证候评分的变化,评估中医证候疗效。5.不良事件记录方法：“不良事件”这一术语涵盖了在临床研究观察期间患者出现的并会影响患者健康的任何症状、综合征或疾病的出现或恶化。不良事件可能是新的疾病,或者是症状或体征的恶化,或者是伴随疾病的恶化,或者是研究药物的作用；或者与所参加的研究无关；又或者是一个或多个因素的组合。所以,“不良事件”这一术语,并不意味着与所研究的药物存在因果关系。6.统计学方法：数据处理采用SPSS13.0软件进行统计学分析。计量资料以均数±标准差(X±S)表示,运用独立样本t检验(Independent-Sample T Test)处理。计数资料比较采用χ2检验。等级资料用两个独立样本比较的秩和检验(Mann-Whitney U test和Wilcoxon W test). P<0.05为有统计学意义。结果：1.头痛综合疗效比较(1)风寒证组：头痛新1号组：临床治愈14例,显效17例,有效9例,无效2例,总有效率为95.24%,平均秩次为49.54；川芎茶调散组：临床治愈6例,显效7例,有效16例,无效10例,总有效率为74.36%,平均秩次为31.81。两组比较,Mann-Whitney U统计量为460.500,Wilcoxon W统计量为1240.500,Z检验统计量为-3.521,头痛综合疗效有显著性差异(P=0.000<0.05)。头痛新1号组头痛综合疗效优于川芎茶调散组。(2)痰湿证组：头痛新1号组：临床治愈10例,显效11例,有效5例,无效2例,总有效率为92.86%,平均秩次为32.50；半夏白术天麻汤组：临床治愈4例,显效5例,有效7例,无效9例,总有效率为64.00%,平均秩次为20.80。两组比较,Mann-Whitney U统计量为195.500,Wilcoxon W统计量为520.500,Z检验统计量为-2.858,头痛综合疗效有显著性差异(P=0.004<0.05)。头痛新1号组头痛综合疗效优于半夏白术天麻汤组。(3)血瘀证组：头痛新1号组：临床治愈11例,显效10例,有效4例,无效3例,总有效率为89.29%,平均秩次为36.86；通窍活血汤组：临床治愈6例,显效9例,有效8例,无效10例,总有效率为69.70%,平均秩次为26.03。两组比较,Mann-Whitney U统计量为298.000,Wilcoxon W统计量为859.000,Z检验统计量为-2.460,头痛综合疗效有显著性差异(P=0.014<0.05)。头痛新1号组头痛综合疗效优于通窍活血汤组。2.中医证候疗效比较：(1)风寒证组：头痛新1号组：临床治愈12例,显效19例,有效10例,无效1例,总有效率为97.62%,平均秩次为48.93；川芎茶调散组：临床治愈6例,显效8例,有效17例,无效8例,总有效率为79.49%,平均秩次为32.46。两组比较,Mann-Whitney U统计量为486.000,Wilcoxon W统计量为1266.000,Z检验统计量为-3.293,中医证候评分有显著性差异(P=0.001<0.05)。头痛新1号组中医证候疗效优于通川芎茶调散组。(2)痰湿证组：头痛新1号组：临床治愈11例,显效9例,有效5例,无效3例,总有效率为89.29%,平均秩次为30.84；半夏白术天麻汤组：临床治愈5例,显效8例,有效3例,无效9例,总有效率为64.00%,平均秩次为22.70。两组比较,Mann-Whitney U统计量为242.500,Wilcoxon W统计量为567.500,Z检验统计量为-1.992,中医证候评分有显著性差异(P=0.046<0.05)。头痛新1号组中医证候疗效优于半夏白术天麻汤组。(3)血瘀证组：头痛新1号组：临床治愈12例,显效10例,有效4例,无效2例,总有效率为92.86%,平均秩次为35.96；通窍活血汤组：临床治愈9例,显效8例,有效7例,无效9例,总有效率为72.73%,平均秩次为26.79。两组比较,Mann-Whitney U统计量为323.000,Wilcoxon W统计量为884.000,Z检验统计量为-2.095,中医证候评分有显著性差异(P=0.036<0.05)。头痛新1号组中医证候疗效优于通窍活血汤组。3.安全性分析：共出现2例不良事件。头痛新1号组出现1例大便次数稍增多,大便性质如常,无腹痛、呕吐等其他不适,考虑为可能相关,未经特殊处理,4天后自行缓解；其余头痛新1号组病例未发现其他不良事件。半夏白术天麻汤组出现1例大便不成形,无腹痛、大便次数增多、呕吐等其他不适,未作特殊处理,2天后自行缓解。结论：1.头痛新1号对小儿偏头痛有良好的治疗作用,能有效改善和缓解小儿偏头痛患者头痛及中医证候。2.与辨证论治(分型治疗)相比,头痛新1号对改善和缓解小儿偏头痛患者的头痛及中医证候情况的效果更佳。3.风、湿、瘀、虚合而为病可能更切合小儿偏头痛的中医病因病机。4.对小儿偏头痛,中医从风、从湿、从瘀、从虚四方面综合治疗可能更为适合。