基于液质联用技术的蛋白多肽类药物定量方法开发及其临床前药代动力学研究的应用

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蛋白多肽类药物由于其特异性强、免疫原性低、毒副作用小且疗效显著的特点日益受到人们的重视。但由于蛋白多肽类药物通常分子量较大,结构复杂,体内浓度低且存在严重的内源性干扰,导致其体内定量非常困难。因此迫切需要开发操作简单、成本低廉且高通量的分析技术来加快生物药物的开发进程。目前最具开发前景的定量分析方法当属LC-MS/MS法,其中间接LC-MS/MS法适用范围广,然而复杂的样品处理和高昂的开发成本严重限制了其高通量应用,因此本研究尝试开发直接LC-MS/MS法用于多肽蛋白类药物的定量研究。本研究选择了APi1633(1254.6 Da)、利拉鲁肽(3751 Da)、重组人胰岛素(5807.7 Da)和EHL蛋白(16306 Da)为研究对象,开发了四种LC-MS/MS方法分别用于以上四种多肽蛋白药物的定量分析,并且应用所建立的方法开展了相应的药代动力学研究。首先,开发了用于APi1633定量的LC-MS/MS分析方法,该方法灵敏度良好,线性范围为2.5~2500 ng/mL,准确度在94.8%~101%之间。大鼠皮下给予APi1633后生物利用度达到97.0%。其次,建立了利拉鲁肽的LC-MS/MS定量分析方法,线性范围为0.5~250 ng/mL,准确度和精密度符合要求,回收率为80%~90%。大鼠皮下给予利拉鲁肽后生物利用度为11.4%。用于胰岛素定量的LC-MS/MS分析方法操作简单、定量准确,最低定量下限为38.46 pg/mL。LCMS/MS方法与RIA方法的对比性研究结果显示,本研究所建立的LC-MS/MS方法准确度更高。最后,建立了EHL蛋白定量的LC-MS/MS分析方法,首次实现了对完整生物大分子(分子量大于10000 Da)的直接LC-MS/MS法定量分析,线性范围为5~500 ng/mL,准确度在90.0%~101%之间,精密度符合要求,回收率约为25%。本研究成功建立了四种直接LC-MS/MS方法分别用于APi1633、利拉鲁肽、重组人胰岛素和EHL蛋白的定量研究,并且通过上述研究首次总结出适用于完整多肽、蛋白类药物(分子量小于20000 Da)直接LC-MS/MS定量分析的方法思路和研究策略。该研究成果促进了LC-MS/MS方法在多肽蛋白类药物定量中的应用,并为加快生物药的研发进程提供了良好的分析平台。同时该研究也是对现有理论的一种验证和突破,可为类似药物的药代动力学研究提供参考和方法支持。
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