目的:1、评价小剂量环孢素A联合康力龙治疗非重型再生障碍性贫血的有效性及安全性。2、探讨小剂量环孢素A的初始血药浓度及不同时间点药物的峰浓度和谷浓度对治疗非重型再生障碍性贫血的疗效及并发症发生率的影响。方法:1、收集2011年9月到2013年12月期间解放军八十八医院血液科收治的非重型再生障碍性贫血患者的临床资料,按纳入标准及排除标准筛选出合格的非重型再生障碍性贫血患者,共44例,随机分为A组和B组。A组21例,采用3 mg/kg?d分2次口服,B组23例,采用5 mg/kg?d分2次口服;血常规和网织红细胞计数每周复查1次,肝肾功能检测、环孢素A谷浓度、峰浓度测定每月1次。治疗开始后,选择第3、6及12个月时进行疗效判断,计算患者治疗后的基本治愈率、缓解率、有效率及不良反应发生率。2、采用高效液相色谱法进行测定小剂量环孢素A治疗非重型再生障碍性贫血时的初始血药浓度及治疗3、6及12个月时药物的峰浓度和谷浓度,并记录同期患者的血常规及肝肾功能,以及并发症的发生率。3、采用统计学软件SPSS 17.0进行统计学分析,计量资料以c±s表示,使用t检验进行组间比较,计数数据使用卡方检验。结果:1、A组与B组治疗非重型AA疗效相当。A组21例患者中,3个月时获得基本治愈0例(0%),缓解3例(14.29%),明显进步8例(38.10%),无效10例(47.61%);6个月时获得基本治愈2例(9.52%),缓解5例(23.81%),明显进步6例(28.57%),无效8例(38.10%);12个月时获得基本治愈5例(23.81%),缓解5例(23.81%),明显进步6例(28.57%),无效5例(23.81%);本研究中两组患者在治疗3、6及12个月时基本治愈率、缓解率、明显进步率及有效率(前三者之和)均无统计学无差异(P>0.05)。A组治疗3个月时,WBC 3.1±0.8×109/L,BPC 52±17×109/L,Hb72±18 g/L;治疗6个月时,WBC3.6±0.4×109/L,BPC 67±22×109/L,Hb89±19 g/L;治疗12个月时,WBC3.9±0.2×109/L,BPC 89±14×109/L,Hb97±15 g/L,各时间节点两组之间数据无统计学差异(P>0.05)。2、A组对肝肾功能影响较小,并发症的发生率显著低于B组。开始治疗3个月和6个月后,A组患者的肝肾功能均无明显损伤;治疗12个月时,1例(4.76%)患者出现肾功能损伤,主要以肌酐升高为主。A组在治疗6个月时肝功能损伤的发生率低于B组,12个月时肾功能损伤的发生率低于B组,P均<0.05。3、Cs A的初始血药浓度(C0及C2)并不影响非重型AA的近期疗效;开始治疗6个月时若C0<80ng/ml或C2<230ng/ml则提示不能获得治疗反应;在开始治疗12个月后若C2>450ng/ml则提示发生并发症的几率将相应增加。结论:1、小剂量(3mg)环孢素A与5mg剂量组治疗非重型再生障碍性贫血的疗效具有可比性,但并发症的发生率在小剂量环孢素A组可显著降低。2、Cs A的初始血药浓度不影响非重型AA的近期疗效;但开始治疗6个月时C0与C2可影响小剂量环孢素A获得治疗治疗反应的发生率,治疗12个月时Cs A的C2可影响患者并发症的发生率。