近年来,我国创新药物的研发正蓬勃发展,为了避免无效治疗带来的资源浪费,在能够保证功效的基础上使样本量最小化,早期临床试验中多阶段的适应性设计应运而生.基于伦理方面考虑,在多阶段的适应性设计中,当药物的效果不尽如人意时能够及时终止试验,使受试者免于暴露在无效试验中,从而保护受试者.本文详细介绍了几种适用于早期(I、IIa、II期)探索性研究的单组多阶段设计,该设计用于初步评价试验药物是否达到预先设定的有效标准,以便于决定是否继续开展下一步的确证性研究.对于二分类终点的早期临床试验,本文将Simon二阶段设计与Lin和Shih适应性设计方法应用在一个单组多阶段的I期临床试验实际案例中,结果显示利用Lin和Shih适应性设计方法估计得到的第II类错误率比标准水平更低,因此实际的功效更高.同时,在实际第I类错误率接近的情况下,Lin和Shih需要的样本量更少,较Simon的二阶段设计相比更具实用价值.此外,为了同时处理复杂终点,文章还引入了另一种贝叶斯设计BOP2方法,并将BOP2方法应用在一个嵌套终点的II期临床试验中.通过模拟研究发现,与普通的贝叶斯设计方法相比,BOP2方法可以获得更高的功效,在药物实际有效时,BOP2方法将试验终止的概率更小,实用性更强.