【摘 要】
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目的比较环孢素（CsA）±雄激素和CsA+艾曲波帕（EPAG）±雄激素不同治疗方案的血液学反应及生存情况,探讨CsA+EPAG治疗初诊AA的疗效及预后影响因素。方法分析2018年9月至2021年9月于郑州大学第一附属医院初诊的149例再生障碍性贫血（AA）患者的临床特征,按治疗方式不同分为CsA±雄激素组和CsA+EPAG±雄激素组,根据疾病严重程度分为极重型再生障碍性贫血（VSAA）、重型再生障
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目的比较环孢素（CsA）±雄激素和CsA+艾曲波帕（EPAG）±雄激素不同治疗方案的血液学反应及生存情况,探讨CsA+EPAG治疗初诊AA的疗效及预后影响因素。方法分析2018年9月至2021年9月于郑州大学第一附属医院初诊的149例再生障碍性贫血（AA）患者的临床特征,按治疗方式不同分为CsA±雄激素组和CsA+EPAG±雄激素组,根据疾病严重程度分为极重型再生障碍性贫血（VSAA）、重型再生障碍性贫血（SAA）和非重型再生障碍性贫血（NSAA）,回顾性分析其临床资料并进行随访,采用SPSS26.0分析数据,疗效相关性分析用非条件Logistic回归分析,生存分析采用Kaplan-Meier生存曲线,并用Log-rank检验进行比较,COX比例风险模型进行多因素生存分析,P＜0.05认为差异有统计学意义。结果1.AA发病无性别差异,非IST方案中CsA±雄激素应用较为普遍,CsA+EPAG ±雄激素治疗方案相对少见,疾病严重程度不同选择趋势亦不相同。2.对于SAA/VSAA,与CsA单药相比,联合EPAG规律治疗3月完全反应率和总体反应率无明显差异,规律治疗6月完全反应率显著提升,差异有统计学意义,总体反应率虽有提高趋势,但无统计学意义,联合雄激素治疗不是6月完全反应率的影响因素。ANC≤0.2×10~9/L和3月血液学反应是影响CsA治疗6月完全血液学反应的独立影响因素,而ANC≤0.2×10~9/L不是影响CsA+EPAG治疗的独立影响因素。3.对于NSAA,与CsA单药相比,联合EPAG治疗3月总体反应率有提升趋势,但无统计学意义。联合治疗6月,7例患者均获得血液学反应,完全反应率和总体反应率有提升趋势,但无统计学差异。4.SAA/VSAA与NSAA患者2年总体生存和无进展生存均存在明显差异。对于SAA/VSAA而言,年龄＞60岁、治疗前合并感染、治疗6月未达血液学反应是影响总体生存的危险因素,且均为独立危险因素。ANC≤0.2×10~9/L、肝功能异常、治疗前合并感染、6月未达血液学反应是无进展生存的危险因素,其中ANC≤0.2×10~9/L、肝功能异常、6月未达血液学反应是其独立危险因素。对于NSAA而言,6月未达血液学反应是影响总体生存的独立危险因素,肝功能异常和6月未达血液学反应是影响无进展生存的独立影响因素。5.对于SAA/VSAA和NSAA,相比CsA单药治疗,CsA+EPAG治疗均不是总体生存和无进展生存的影响因素,同时联用雄激素治疗也不是总体生存和无进展生存的影响因素。结论1.对于SAA/VSAA,CsA+EPAG±雄激素治疗显著提升6月完全反应率,但并不影响总体生存和无进展生存。2.对于NSAA,CsA+EPAG±雄激素治疗3月和6月总体反应率有提升趋势,但差异无统计学意义,不影响总体生存和无进展生存。3.3月是否达血液学反应是CsA+EPAG±雄激素治疗SAA/VSAA患者6月达完全反应的独立影响因素,6月是否达血液学反应是SAA/VSAA和NSAA总体生存和无进展生存的独立影响因素。
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