最近的一项重要的研究突破是人们发现骨骼肌纤维可以用于作为重组蛋白的生物工厂,在骨骼肌局部或者全身产生并分泌出功能蛋白,从而治疗肌肉组织局部的或系统疾病。在这方面的多年研究积累的结果对于基因转移和对有治疗意义的蛋白的产生提过了新的途释。骨骼肌本身具有的以下优点使其可以作为基因治疗策略的理想靶器官:首先,骨骼肌可以看作足全身最大的分泌器官,而且针对骨骼肌的操作相对比较容易;第二,骨骼肌丰富的血液供应使其成为一个高效率的运输系统,将分泌出的蛋白带入血循环;第三,肌纤维已终止分化并长期存活,从而为重组的转基因产物的长期表达提供稳定的环境。即使肌纤维受到损伤,也只是单个受损纤维的局部降解,未累及部分的肌核不受影响;最后,存在于肌纤维间的卫星细胞使得肌纤维有极大的再生潜能。这些在正常肌肉中处于休眠状态的卫星细胞会被肌肉损伤激活,活化的细胞开始分裂,迁移,并彼此融合形成新的肌管取代受损纤维,从而使受损部位再生修复。而且,卫星细胞还可以从肌纤维中分离出来原代培养,并保持其分化成肌纤维的能力。 骨髂肌的这些优势使其成为基因转移的理想靶器官,在基因治疗中有很大的应用潜力。尽管人们付出了很多努力,但基因转移的低效率融合始终是个障碍。 向宿主细胞转移目的基因的载体有很多种,脂质体的优点是无毒性,但不能通过细胞膜,