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背景和目的： 肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)是一种既累及上运动神经元(大脑、脑干及脊髓等)，又侵袭下运动神经元(颅神经核和脊髓前角细胞)的神经系统变性性疾病，是运动神经元疾病(motor neuron disease，MND)中最常见的类型，病因不明，患者多在确诊后3～5a内死亡，流行病学显示该病的发生率呈上升趋势。目前常用的抗兴奋毒性治疗、清除自由基疗法、免疫治疗以及神经保护疗法等效果有限，因此寻找更加有效的治疗方法是临床神经科医师的迫切需要。 近年来，随着干细胞基础研究的不断深入，干细胞移植在生命科学、医学生物学和基因工程等众多领域展现出广阔的应用前景，细胞治疗(cytotherapy，CYT)有希望成为治疗ALS的有效方法。2000年美国Gearhart和Kerr教授等尝试将胚胎干细胞(embryonic stem cells，ESCs)植入ALS试验鼠的脑脊液中治疗ALS，实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复，检测发现6％的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记，提示迁移细胞已分化为神经元样细胞。Janson等将外周血干细胞植入ALS试验鼠脑脊液中，结果同样发现试验鼠的运动能力及行为能力得到改善。上述研究均表明干细胞在治疗神经系统变性性疾病——ALS方面具有巨大潜力。2003年Mazzini L等开展采用自体骨髓间充质干细胞(bone marrow mesenchymal stem cells，BM-MSCs)髓内移植治疗ALS疾病的临床研究，结果证实MSCs移植治疗ALS是安全可行的。 然而作为一种病因未明，渐进性发展的变性性疾病，ALS的治疗是一个长期的、需多次移植的复杂过程。而作为细胞来源的自体骨髓MSCs存在诸如成年患