作为一种新型的医疗技术,基因疗法已应用于遗传病和肿瘤等疾病的治疗。而通过理想的载体将治疗基因特异性递送到病变的组织和细胞,是基因疗法的前提和关键。构建安全高效、组织细胞特异性基因载体的是当前一个十分活跃的研究领域。本论文以凝胶多糖和L-鸟氨酸为主要原料,首先根据Huisgen-click反应机理,合成了凝胶多糖的多鸟氨酸聚合物CTO,再以不同化学比例的乳糖酸修饰凝胶多糖接枝聚合物CTO,制备了一系列功能化配体聚合物(命名为CTOL5%、CTOL10%和CTOL20%)。通过红外、氢谱、碳谱和质谱表征确定结构,利甩GPC确定CTOL5%、CTOL10%和CTOL20%的数均分子量(Mn)依次为24609,25503和27413 g/mol,综合分析以上四种聚合物的粒径分布、扫描电子显微镜和Zeta电位,结果表明:这些功能化聚合物在PBS缓冲溶液中可以形成球形纳米粒子,并且具有较好的分散性,尤其是乳糖酸修饰的凝胶多糖聚合物可与DNA结合形成近似球形的结构紧密的纳米级粒子,平均粒径大约在80 nm左右,有利于跨膜递送。论文针对CTO、CTOL5%、CTOL10%和CTOL20%四种纳米载体,做了较为系统的琼脂糖凝胶电泳、细胞毒性、GFP-pDNA转染、FITC-DNA转染和siRNA递送实验,研究结果表明在氮磷比为3:10时,CTO、CTOL5%、CTOL10%和CTOL20%能很好地与dsDNA结合。且与CTO相比,CTOL5%、CTOL10%和CTOL20%具有很低的细胞毒性,其中CTOL20%的细胞毒性最低(在100 μg/mL HepG2细胞的存活率高达90%),而且在GFP-pDNA转染、FITC-DNA转染和siRNA递送中CTOL都表现出较好的细胞转染效果,并且对HeoG2细胞具有明显的靶向作用。综合而言,本论文成功制备出低毒、转染效率高和具有肝细胞靶向性的凝胶多糖基因纳米载体。这些凝胶多糖载体有望克服siRNA负载容量与功能化修饰相矛盾的问题,并为获得新型高效靶向性强的RNAi纳米载体提供实际范例。文中所研究的载体还未见文献报道。