类抗菌肽性质的神经肽类似物的设计及抗肿瘤研究

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神经肽是一类由神经组织分泌,具有免疫调节、疼痛调节、抗菌以及抗肿瘤等多种生物活性的肽类分子。研究表明许多肿瘤细胞会高表达一些神经肽受体,神经肽与受体结合之后能够通过受体介导的内吞作用进入细胞,因此有一些神经肽能够发展成为肿瘤靶向分子用于肿瘤靶向递送系统的构建,如生长抑素(Somatostatin,SST)、蛙皮素(Bombesin,BBN)、P物质(Substance P,SP)以及神经肽Y(Neuropeptide Y,NPY)等。抗菌肽(Antimicrobial Peptides,AMPs)是一类具有破膜活性的阳离子多肽,具有抗菌、抗肿瘤以及免疫调节等多种活性。有研究表明一些抗菌肽能够像穿膜肽(Cell Penetrating Peptides,CPPs)一样进入到细胞内。本研究组发现许多神经肽与抗菌肽在结构上具有相似性,如呈正电性、含有较多疏水性氨基酸以及具有一定的二级结构等,基于此作者合成了一系列具有类抗菌肽性质的多肽分子,并研究了它们的抗肿瘤活性。生长抑素类似物不仅能够抑制肿瘤生长,而且还可以作为载体用于显影剂或抗肿瘤药物的靶向运输。生长抑素类似物伐普肽(Vapreotide,RC-160)与许多抗菌肽的结构相似如含有正电荷以及疏水性氨基酸,基于这种结构相似性以及RC-160本身具有的肿瘤靶向性,作者将线粒体靶向分子三苯基膦(Triphenyl-phosphine,TPP)连接到RC-160的N末端构建了一类新型的抗肿瘤多肽TPP-RC-160。通过细胞毒性实验,结果表明TPP-RC-160有一定的抗肿瘤活性,而RC-160在相应检测浓度下并未表现出明显的抗肿瘤活性。为了进一步提高TPP-RC-160的抗肿瘤活性,作者将生长抑素类似物JF-07-69的N端序列((D-Lys)-(D-Tyr)-Lys-(D-Tyr)-(D-Lys))连接到TPP-RC-160的N末端以增加碱性氨基酸和疏水性氨基酸的数量,并在此基础上通过结构修饰合成了一系列类似物。实验结果说明TPP对于类似物的抗肿瘤活性至关重要,而对类似物的抗菌活性影响较小。此外,结果还表明将序列中的D-酪氨酸(D-Tyr)替换成D-色氨酸(D-Trp)会显著提高类似物的抗肿瘤活性,而将片段中第五位D-Lys删除并不会影响类似物的抗肿瘤活性。通过活性研究筛选出了较为理想的类似物STA-6,且通过研究其作用机制发现STA-6在不同浓度下存在不同的抗肿瘤机制,STA-6在具有抗肿瘤效果的浓度(20μM)下不能通过破坏细胞膜导致肿瘤细胞快速死亡,但在高浓度(160μM)下却可以快速破膜使细胞死亡。为此作者通过不同的实验方法进一步研究了STA-6在低浓度(20μM)下的抗肿瘤机制,结果表明STA-6可以进入到细胞内并靶向线粒体,进而破坏线粒体。这些研究表明将线粒体靶向分子TPP与生长抑素类似物连接是一种发展新型抗肿瘤多肽药物的有效策略。P物质(SP,RPKPQQFFGLM-NH2)是目前研究最广泛的一种神经激肽-1(NK-1)受体激动剂。SPA[Substance P Antagonist,(D-Arg1,D-Trp5,7,9,Leu11)Substance P]是一种可以有效抑制肿瘤生长的肽类抑制剂。本研究组前期工作表明SPA具有较好的抗菌活性,并且其可以像抗菌肽一样通过破坏细胞膜而快速杀死细菌。基于抗菌肽与穿膜肽的相似性,且有越来越多研究表明多肽类拮抗剂具有更强的肿瘤组织蓄积能力,因此本研究组推断SPA应该具有穿膜活性,并可以发展成为具有肿瘤组织蓄积能力的肽类载体。通过细胞摄取实验,结果表明SPA确实能够进入到细胞内,且SPA可以将相连的喜树碱运送到肿瘤细胞内并释放药物杀伤肿瘤细胞。此外,将硬脂酸连接到SPA的N末端得到的类似物Stearyl-SPA能够与质粒DNA形成纳米颗粒,并能将质粒DNA高效的运输到细胞内。通过一系列实验,结果表明SPA具有高穿膜效率、高酶解稳定性以及较低的细胞毒性,这说明SPA可以发展成为理想的药物载体用于肿瘤的治疗。总之,本研究是基于神经肽与抗菌肽的结构相似性,将其发展成为类抗菌肽性质的抗肿瘤药物或是载体,以应用于肿瘤的治疗。尽管本研究只进行了体外的研究工作,但是本论文的工作能够为发展高效的肽类药物提供新的思路。
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