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背景及目的:生长激素缺乏症(Growth hormone deficiency,GHD)是儿童身材矮小的主要原因,随着医疗水平改善和健康意识的提高,人们对GHD带来一系列问题逐渐重视。目前儿童GHD主要是应用重组人生长激素(Recombinant human growth hormone,rhGH)作为外源性替代治疗。rhGH治疗的有效性在临床中得到了更大规模的应用,临床医生尝试建立不同治疗方案研究rhGH促进生长的疗效,制定更好地个体化治疗,期望达到满意治疗效果。本课题旨在通过观察比较间断治疗组与持续治疗组两种不同治疗方案下GHD患儿的生长指标,分析疗效有无差异。对象及方法:本研究中选取接受rhGH治疗时间在3年以上的GHD患者为研究对象。从大连医科大学附属第二医院确诊的GHD患者中筛选出在第1年持续接受rhGH治疗,在第2年和第3年中因季节性生长、重组人生长激素干预下身高增长不明显(<0.4cm/月)、胰岛素样生长因子大于2.5个标准差情况下选择间断停药2～3月的GHD的患者为间断治疗组,间断治疗组共33名,其中接受rhGH治疗达5年患儿2名,治疗达7年者1名。从本地区身材矮小数据库中收集同年龄组在第1～3年间均持续接受rhGH治疗的33名GHD患者作为持续治疗组。两组所有纳入的患者均符合中华医学会儿科学内分泌学会2008年颁布的生长激素缺乏症诊断标准。所有GHD患者在接受rhGH治疗前均处在青春期前,对于依从性差患者不纳入本次研究。收集两组患者年龄、性别、身高(Ht)、身高标准差积分(Ht SDS)、骨龄(BA)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)等生长参数指标及记录不良反应发生情况,对数据进行整理,运用统计学软件分析间断治疗组与持续治疗组在经rhGH治疗后生长指标变化及两组间效果比较。结果:1、两组间一般资料比较通过统计分析,间断治疗组中男性21例,占63.6%,女性12例,占36.4%,年龄在5.5岁～10.6岁,平均年龄在7.96±1.57岁。持续治疗组中男性17名,占51.5%,女16名,占48.5%,年龄在4.5岁～10.1岁,平均年龄在7.45±1.61岁。两组患者在rhGH治疗前年龄、性别构成比、Ht、Ht SDS、Gv、BA、BA-CA、BA/CA、IGF-1、IGFBP-3等指标上差异无统计学意义(P>0.05)。2、两组患者治疗后的生长指标比较持续治疗组与间断治疗组患者在经rhGH治疗3年后,Ht、Ht SDS、Gv、BA、BA-CA、BA/CA、IGF-1、IGFBP-3指标较治疗前均有改善,差异具有统计学意义(P<0.05)。3、两组患者在治疗后综合效果的比较持续治疗组与间断治疗组两组间在Ht、Ht SDS、Gv、BA、BA-CA、BA/CA、IGF-1、IGFBP3之间效果差异无统计学意义(P>0.05);两组患者在治疗前后均无明显不良反应发生。结论:1、rhGH对GHD患者具有显著的促进生长作用且相对安全。2、rhGH持续治疗后间断治疗患儿在Ht、Ht SDS、Gv生长参数指标上与长期持续治疗效果相同。3、rhGH持续治疗后间断用药治疗患儿在BA、BA-CA、BA/CA、IGF-1、IGFBP-3与长期持续治疗效果相同。