恶性肿瘤是威胁人类健康和生命的重大疾病，肿瘤的早期诊断和治疗一直是人们关注的焦点。基因治疗被认为是治疗癌症等致命疾病最有希望的新方法之一。在过去的二十年里得到了广泛的关注。尽管最近这几年该领域取得了比较大的进展，但人类基因治疗还是遇到了一些瓶颈，目前缺乏合适临床应用的高效安全的载体仍然是最大的挑战。迄今为止，基因传输载体研究主要集中在两大类：病毒载体和非病毒载体，包括阳离子脂质体和阳离子聚合物等。值得注意的是目前最有希望用于临床基因治疗的载体是非病毒载体-阳离子聚合物，具有诸多病毒载体和非病毒型阳离子脂质体等所没有的优点，如无免疫原性，高效，结构可调并可修饰靶向配体等。这些阳离子聚合物与质粒DNA复合成纳米级，可有效地保护质粒DNA免受体内外酶的降解，并通过内吞的途径将基因传输到靶细胞。除了基因治疗之外，在众多的治疗手段中，化疗是其中很有生命力的一种，但很多有效的抗癌药物如由于如阿霉素（Doxorubicin，DOX）、紫杉醇（Paclitaxel）等由于其强疏水性和毒副作用，而限制了其应用。聚合物纳米载药体系被认为是解决这个问题的有效途径而成为研究热点。本文从肿瘤的诊断及治疗出发，设计了几种可以用于传输基因或药物及肿瘤诊断试剂的聚合物。　　 主要研究内容与结果如下：　　 （1）本章研究工作中，根据生物可降解聚合物作为基因载体的性能要求，通过调整组分线性PEI的嵌段长度，合成了不同分子量组成的IPEI、PLL，和PEG的三元共聚物可降解基因载体mPEG-b-PLL-g-1PEI，将其分别和报告基因质粒pEGFP、荧光素酶基因质粒pGL3复合，通过酸碱滴定实验检测了聚合物基因载体的质子缓冲能力、通过凝胶阻滞电泳实验、粒径与电位的测定、DNase-I稳定实验等方法观察了mPEG-b-PLL-g-1PEI/pDNA的复合效果，并且检测了复合物对HepG2、U251和BHK-21细胞的毒性、转染效果及pGL3的表达情况。证实了三元共聚物基因载体mPEG-b-PLL-g-1PEI能高效复合凝集pDNA，选择合适的聚合物PPI3，进行叶酸靶向修饰，完成治疗基因TRAIL作用于Be17402细胞，获得较好的细胞凋亡和细胞生长抑制效果。系统探讨了生物可降解聚合物基因载体mPEG-b-PLL-g-1PEI（PPI）在肿瘤基因治疗中应用的可行性，有望为肿瘤基因治疗提供一个安全高效的载体技术平台。　　 （2）将上述基因载体应用于传输siRNA的研究中。FA-PPI3/siRNA纳米复合物可以结合并输送siRNA进入细胞内达到沉默GFP基因的效果，达到了主动靶向的目的.同时，将其用于传输促细胞凋亡的Bcl2-siRNA，得到较好抑制细胞中Bcl2基因的表达，从而促进了细胞的凋亡，即细胞存活率明显下降。在癌症治疗的siRNA输运中具有良好应用前景.　　 （3）通过多步反应成功地合成了的两亲性三嵌段共聚物PEG-b-PAsp（MEA）-b-PAsp（DIP）。共聚物在pH7-4水溶性自组装成具有可逆壳交联的小于100nm的聚合物纳米笼。其疏水性的中心核用来负载疏水DOX。我们研究了纳米笼的酸敏核磁，酸敏荧光，酸敏粒径，观察了不同条件下的形貌。对负载DOX的酸敏纳米笼按照不同孵育时间观察进核情况并对其细胞毒性进行了研究。另外，纳米金交联壳层的聚合物纳米笼的体内显像功能我们做了初步研究。