目的:探讨阳离子脂质体介导的脑源性神经营养因子(BDNF)基因转染对豚鼠庆大霉素性耳聋的保护作用。方法:将携带外源性基因BDNF的重组真核表达载体pIRES2-EGFP-BDNF与阳离子脂质体复合物注入豚鼠耳蜗,术后给予庆大霉素肌肉注射(150 mg/kg)10 d,于停药后2d进行听性脑干反应(ABR)及畸变产物耳声发射(DPOAE)测听并观察转染基因在耳蜗的表达和分布及耳蜗毛细胞受损情况。结果:BDNF组DP幅值降低不如空载体对照组明显(P＜0.05),停药2天后ABR阈值与注药前相比升高亦无对照组显著(P＞0.05)。硝酸银染色耳蜗基底膜铺片见BDNF组耳蜗毛细胞的缺失较对照组明显减轻,计数毛细胞缺失率BDNF组较对照组低。BDNF组与空载体对照组荧光结果在本实验未发现明显差别。无荧光蛋白的淋巴外液(PBS)组及正常对照组在荧光显微镜下无荧光显影,不能显色。结论:阳离子脂质体介导的BDNF基因转染对豚鼠庆大霉素性耳聋具有一定程度的保护作用,也为BDNF在药物耳毒性上的作用提供了进一步的依据。