目的:系统评价重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小(ISS)患儿的疗效及疗效与剂量的关系,为临床优化规范的治疗方案提供可靠的循证医学证据。方法:计算机英文检索EMBASE,PUBMED,Cochrane Library,MEDLINE,OVID,检索词:recombinant human growth hormone,idiopathic short stature AND treatment。中文检索中国生物医学文摘数据库(CBM)、中国知网(CNKI)、维普中文科技期刊数据库(VIP)、万方数据库等,检索词:重组人生长激素、特发性矮小。同时手工检索重要学术会议、专业资料和网络上发表的摘要和论文,与国内外相关专家及著名药物公司联系,索取未发表的灰色文献。检索1985~2015年间含rhGH治疗ISS的随机对照试验(RCT)的中英文文献,并由两名评价员分别遵循Cochrane系统评价要领进行文献筛选、资料提取和纳入研究的方法学质量评估,交叉核对后,采取Revman5.3软件做Meta分析。结果:最终纳入18个RCTs,共1094例ISS患,,rhGH治疗组总共601例,对照组493例。Meta分析结果显示:治疗1年后,rhGH组生长速度(GV)大大超出空白/安慰剂对照组,且差异有统计学意义[MD=3.57cm/年,95%CI(2.63,4.51),P<0.00001];治疗1年后,rhGH组身高SDS大大超出空白/安慰剂对照组,且差异有统计学意义[MD=0.42SDS,95%CI(0.28,0.57),P<0.00001];rhGH组成年后身高SDS大大高于空白/安慰剂对照组0.58SDS,且差异有统计学意义[MD=0.58SDS,95%CI(0.32,0.84),P<0.00001]。剂量0.033mg/(kg.day)组成年身高SDS增加0.8SDS,低于剂量0.067mg/(kg.day)组成年身高SDS增加0.9SDS。结论:1、rhGH治疗可有效改善ISS患儿的年生长速度,且可能有助于增加成年终身高。2、rhGH对ISS患儿的治疗效果与剂量呈正相关。