目的：旨在通过对比研究超声引导一次性大剂量经皮乙酸注射（percutaneous acetic acid injection,PAI）治疗早期兔VX2肝肿瘤的疗效，探讨一次性大剂量PAI应用于小儿肝母细胞瘤治疗的可行性。方法：采用瘤块埋植法复制兔VX2肝肿瘤模型，接种第10天将32只荷瘤兔随机均分为4组，并按组别给予不同治疗措施，即：空白对照组、常规经静脉阿霉素化疗组、超声引导经皮阿霉素注射（percutaneous adriamycin injection，PADMI）组及超声引导一次性大剂量PAI组。采用二维超声、彩色多普勒超声、声学造影等技术观测治疗前后不同时间点VX2肝肿瘤的变化；观察荷瘤兔自然生存时间、体重变化；通过超声介入活检和尸解组织的病理学检查，综合对比不同疗法的疗效。结果：VX2肝肿瘤接种成功率为100%，肿瘤呈指数生长，血供丰富，易早期转移。PAI组肿瘤治疗前后平均直径变化率、体重变化率及自然生存时间与其他组间差异有显著性意义（P ＜0.05），一次性大剂量PAI治疗后肿瘤滋养血流信号消失。一次性大剂量PAI治疗无明显副作用，而化疗组副作用明显。病理证实一次性大剂量PAI治疗原位肿瘤细胞坏死完全，肿瘤原位灭活率为100%，治愈率为12.5%（1/8），而其他组治疗原位均有存活的肿瘤细胞。结论：兔VX2肝肿瘤类似人类肝母细胞瘤。一次性大剂量PAI早期治疗能有效地灭活原位VX2肝肿瘤，提高荷瘤兔的生存质量和生存时间，并且该治疗利于肝脏修复，不存在骨髓抑制及耐药性，避免了化疗药物的毒、副作用，是较理想的局部治疗方法之一。一次性大剂量PAI在小儿肝母细胞瘤的治疗中有极其广阔的应用前景。