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目的评价甲磺酸伊马替尼治疗费城染色体(Philadelphia chromosome,Ph)阳性慢性期慢性粒细胞性白血病(Chronic myeloid leukemia,CML)的有效性与安全性。方法73例Ph+以往未用酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性期CML患者,口服甲磺酸伊马替尼400mg每天,治疗期间剂量根据毒副作用及治疗效果调整。结果从2005年3月至2013年3月,共入组73例病例,中位随访26(6-85)个月。73例(100%)获得完全血液学缓解(CHR),67例(91.8%)获得主要细胞遗传学缓解(MCyR),中位反应时间6(3-30)个月,61例(83.6%)获得完全细胞遗传学缓解(CCyR),中位反应时间6(3-22)个月。在61例CCyR的患者中,52例(71.2%)患者获得主要分子学缓解(MMR),其中41例(56.2%)获得完全分子学缓解(CMR)。随访期间,10例患者(13.7%)治疗失败,73例(100%)患者全部存活,预计5年的无进展生存率(PFS)为92.0%,预计5年的无失败生存率(FFS)为80.0%。另有2例(2.7%)的患者分别发生Ph-和Ph+细胞克隆异常,继续伊马替尼治疗后染色体转为正常。Log-rank分析：根据3月时BCR-ABL的比值(＜1%,1-10%,＞10%)对MMR的获得率进行分析,显示良好的早期分子学反应预示更快的MMR获得率(P<0.05)。根据3月时Ph+细胞比例(≤35%,＞35%)对CCyR获得率进行分析,显示良好的早期细胞遗传学反应预示更快的CCyR获得率(P<0.05)。早期遗传学反应对PFS无显著性影响(P>0.1)。在获得CCyR的患者中,40例(54.8%)获得MMR,预计24月时无1例进展至加速期或急变期,21例(28.8%)未获得MMR,24月时3例(14.3%)患者进展至AP/BC(P<0.05)。多因素分析确定：治疗前血小板数增高(>450109/L与≤450109/L相比,P=0.02)为独立影响获得CCyR所需时间与比例的不利因素。本研究中,16.4%和15.1%的患者分别出现了Ⅲ级以上白细胞和血小板减少。非血液学毒性发生普遍,但较轻微。结论甲磺酸伊马替尼明显提高Ph+CML慢性期患者的细胞遗传学和分子学疗效,延长PFS期和OS期。早期分子学和细胞遗传学反应对获得MMR和CCyR具有预测意义。在获得CCyR的患者中,获得MMR的患者可能拥有更优的无进展生存。伊马替尼毒副作用大多数轻度,具有较好的耐受性。