μ-阿片受体偏向激动剂的虚拟筛选及μ、δ、κ-阿片受体三重激动剂的设计与合成

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临床使用的阿片类镇痛药物如吗啡,丁丙诺啡和芬太尼是用于治疗疼痛的重要药物,由于伴随着欣快症、身体依赖性、呼吸抑制和胃肠道紊乱等副作用,造成了药物滥用乃至死亡,寻找低毒副作用,且具有镇痛活性的阿片类药物是研究者们努力的方向。本论文第一章对计算机辅助药物设计方法进行了简要的介绍,第二章对阿片受体激动剂的研究现状进行归纳总结。本论文第三章利用计算机辅助药物设计方法,进行μ-阿片受体偏向激动剂的虚拟筛选,从而发现具有μ-阿片受体偏向激动活性的候选化合物。采用已报道的具有μ-阿片受体偏向激动活性的PZM21和进入临床三期的μ-阿片受体偏向激动剂TRV130作为参考模板对IBS数据库进行结构相似性搜索,然后使用一系列哌啶苯并咪唑酮化合物构建药效团模型对上一步相似性搜索得到的化合物库进行筛选,将与药效团匹配值高的分子输入GOLD软件与μ-阿片受体对接,考察结合模式,挑选评分高的候选化合物,并使用See SAR软件预测其与μ-阿片受体的结合亲和力,手动挑选骨架差异性大的分子通过分子动力学模拟分析小分子-复合物的稳定性,最后使用MM-PBSA方法计算复合物的结合自由能。通过这些方法对IBS数据库层层筛选最后得到了4个候选分子并对这些分子初步进行了活性测试,其中化合物12和14具有μ-阿片受体激动活性(EC50=2.261μM,EC50=9.636μM),除此之外发现这两个化合物对δ-阿片受体(EC50=2.636μM和EC50=0.039μM)和κ-阿片受体(EC50=49.900μM和EC50=5.616μM)同样具有激动活性。观察到化合物15仅对δ-阿片受体有激动活性(EC50=2.412μM)。本论文第四章利用分子杂合原理,在μ、κ、δ-阿片受体三重激动剂DPI-125及镇痛药芬太尼的结构基础上,设计并合成了I类和II类μ、κ、δ-阿片受体三重激动剂,对两类化合物骨架进行了合成路线探索,I类化合物通过还原胺化,酚羟基的保护,Buchwald-Hartwig C-N偶联反应,酚羟基的去保护,进一步还原胺化,五步反应即可得到,目前合成了20个化合物且对部分化合物进行了MOR/DOR/KOR钙流激动活性测试,化合物19能激活MOR(EC50=7.456μM)和DOR(EC50=33.700μM),而在结构修饰中引入苄基提高了KOR激动活性,其中化合物24对DOR的激动活性最强,EC50为0.085μM。本论文通过虚拟筛选的手段发现了潜在的μ-阿片受体偏向激动剂,并设计合成了两类μ、κ、δ-阿片受体三重激动剂,为发现具有镇痛活性且副作用降低的阿片类药物的发现提供了新思路。
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