背景：亚砷酸（ATO）具有诱导急性早幼粒细胞白血病（APL）细胞凋亡和促进细胞分化的双重作用。研究证实在全反式维甲酸（ATRA）的基础上，联合ATO诱导治疗APL具有高治愈率和低复发率的优势，但治疗相关的肝脏毒性问题鲜有专门的临床研究。　　目的：观察ATRA联合ATO诱导治疗初诊APL的临床疗效；研究ATO对APL患者在诱导、巩固及维持治疗期间的肝脏毒性；分析影响APL患者肝脏毒性的高危因素以及中重度肝功能损伤对预后的影响。　　方法：回顾性分析2003年1月至2017年12月期间鄞州人民医院收治的131例初诊APL患者的临床资料，其中82例接受ATRA联合ATO诱导，31例接受ATRA诱导，18例接受ATO诱导，比较不同治疗组疗效及肝脏毒性差异；观察诱导、巩固及维持治疗期间肝脏酶学的指标，探究诱导期间ATO短期蓄积量与肝脏毒性之间的相关性，分析肝脏毒性的危险因素及中重度肝功能损伤对预后的影响。　　结果：（1）疗效比较：ATRA+ATO组、ATRA组、ATO组的完全缓解（CR）率分别为97.6%、93.5%、94.4%；ATRA+ATO双药组和ATRA或ATO单药组的CR率差异无统计学意义（97.6%对93.9%，P=0.287）。但双药组APL患者达到CR的时间短于单药组A P L患者[28（20~41）对35（25~51），P＜0.001]；双药组和单药组总体生存（OS）率分别为96.1%和91.4%（P=0.380），复发率分别为2.6%和5.7%（P=0.410），两组预计5年OS率、无复发生存（RFS）率的差异均无统计学意义（P值分别为0.316、0.385）。（2）肝脏毒性比较：ATRA+ATO组、ATRA组、ATO组肝功能异常发生率分别为75.6%、25.8%、61.1%，差异有统计学意义（P<0.001），且双药组肝功能异常发生率显著高于单药组的（75.6%对38.8%，P＜0.001），双药组Ⅲ～Ⅳ度肝脏损伤的发生率高于单药组（47.6%对14.3%，P＜0.001）；对两组肝功能异常的患者进行比较，双药组丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、γ-谷氨酰转肽酶（GGT）异常检出率及ALT峰值和AST峰值均高于单药诱导组患者，差异均有统计学意义（P＜0.05）；巩固、维持治疗期间肝功能损伤的发生率明显低于诱导治疗期间（P值均＜0.001）。（3）诱导治疗期间肝脏酶学的特点：ALT、AST、GGT水平在ATO诱导治疗期间可见动态性变化；ALT、AST、GGT在第1周开始升高，在第二周达高峰，与治疗前水平相比，差异具有统计学意义（P＜0.05）。（4）肝脏毒性的高危因素：双药诱导方案、初诊WBC≥50.0×109/L及分化综合征为肝功能损伤的独立危险因素（P值分别为0.012、0.021、0.044）；ATO短期蓄积量与肝脏毒性之间不存在相关性。　　结论：ATRA+ATO双药诱导方案缩短了APL患者达CR的时间，同时也加重了肝脏毒性，大部分肝功能损伤是短暂可逆的，双药诱导方案、初诊WBC≥50.0×109/L及分化综合征是肝功能损伤的独立危险因素。