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近年来急性髓系白血病(AML)总体疗效有所改善,但仍存在多药耐药、化疗相关不良反应、复发率高等棘手问题,总体疗效仍不满意,特别是治疗老年、复发或难治性AML患者.随着对白血病分子生物学、细胞遗传学、免疫调节等机制不断深入,基于AML独特发病环节的靶向治疗成为当前研究热点(如FLT3抑制剂,单抗,核苷酸类似物等).现将近年来各种靶向治疗AML药物研究的新进展进行综述。