【摘 要】
：
目的通过分析美国罕见病药物研发激励政策概况,为完善建立中国罕见病药物研发政策提供参考。方法从罕见病立法、罕见病官方定义界定、罕见病药物研发激励措施等方面比较了中
【机 构】
：
国家食品药品监督管理总局药品审评中心
论文部分内容阅读
目的通过分析美国罕见病药物研发激励政策概况,为完善建立中国罕见病药物研发政策提供参考。方法从罕见病立法、罕见病官方定义界定、罕见病药物研发激励措施等方面比较了中美两国之间的差别,指出中国罕见病药物研发激励政策的不足之处并提出了针对性的建议。结果美国对罕见病有明确的官方定义,在世界上首先通过立法鼓励罕见病药物研发,通过政府资助研发项目、加快审批途径等激励政策和措施,极大地提高了罕见病药物上市数量,改善了罕见病患者的用药状况。我国虽对罕见病药物研发政策进行了探索,但目前尚无罕见病的官方定义,同时缺乏罕见病药物研发激励措施,罕见病药物可及性有待进一步提高。结论我国应借鉴国外先进经验,进一步建立完善罕见病药物研发激励政策,保障罕见病患者用药合法权益。
其他文献
目的观察老年冠心病合并高血压患者给予硝苯地平缓释片联合依那普利治疗的临床效果。方法选择医院收治的老年冠心病合并高血压患者106例为研究对象,随机分为观察组和对照组,
青年志愿者在社会公益事业中起着举足轻重的作用,社会的和谐发展离不开志愿服务工作,要想使非营利性质的志愿服务工作落地扎根,只强调社会责任和奉献爱心是不能解决问题的。
托槽的精确定位是获得理想正畸矫治效果的必要条件。传统的托槽粘接技术存在一定局限性,如操作时间长与精确性差等。而间接粘接技术则是通过口内印模或扫描获取模型,在模型上
<正>森林小镇是与特色小镇发展基本要求契合度较高的一种特色小镇类型,是以森林资源为特质,在林区发展起来的"产、城、人、文"有机结合的功能性社区什么是森林小镇1.对特色小
<正>脑梗死是临床常见的脑血管疾病,是多种原因导致的脑动脉闭塞,又称缺血性脑卒中。脑梗死具有发病率高、病死率高、致残率高的特点,根据相关统计,超过1/2的脑梗死患者伴失