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伴有染色体t(8;21)(q22;q22)易位及AML1-ETO融合基因是急性髓系白血病(AML)的独立亚型,预后较好.虽然以大剂量阿糖胞苷(HD Ara-C)为主的联合化疗在t(8;21)-AML取得了较高的缓解率,但是特异性靶向AML1-ETO的治疗方案可能是治愈该类AML的有效策略.现就AML1-ETO融合基因相关研究及其靶向治疗的研究进展进行综述.