基因活疗

来源 :科学 | 被引量 : 0次 | 上传用户：sophiayingfeng

【摘要】

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<正> ADA(腺苷脱氨酶)缺乏症是由单基因缺陷引起的遗传病。患者体内缺乏 ADA,导致免疫力几乎完全丧失,周围环境中任何一种对正常人无妨的'有害因素',都可使之毙命。1

【作者】

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方福德

【机构】

：

中国医学科学院基础医学研究所

【出处】

：

科学

【发表日期】

：

2000年4期

【关键词】

：

基因治疗基因病基因补偿反义技术

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<正> ADA(腺苷脱氨酶)缺乏症是由单基因缺陷引起的遗传病。患者体内缺乏 ADA,导致免疫力几乎完全丧失,周围环境中任何一种对正常人无妨的'有害因素',都可使之毙命。1990年9月,一个4岁的小女孩幸运地成为此类患者中的首个治愈者。医生对她实施了基因治疗。他们将正常的腺苷脱氨酶基因输入其体内,出乎意料地修复了她的免疫系统,使她能在溜冰场上翩

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