【摘 要】
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宫内基因治疗(In utero gene therapy,IUGT)是对胎儿在出生以前的基因治疗.当前世界各大医学中心都开展了对儿童和成人遗传病的基因治疗,但是有一部分遗传病在小孩出生时就开
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宫内基因治疗(In utero gene therapy,IUGT)是对胎儿在出生以前的基因治疗.当前世界各大医学中心都开展了对儿童和成人遗传病的基因治疗,但是有一部分遗传病在小孩出生时就开始对其产生不可逆转的损害.对于这部分病例,在胎儿时期症状还没有表现出来以前即实施宫内基因治疗,预防这类遗传所致病症,将是最好的治疗选择.宫内治疗的优点还在于:胎儿体型小,治疗相对容易;胎儿身体各器官、血液干细胞群体都将继续增殖,扩大基因治疗效果;避免机体免疫系统对基因治疗载体系统或转移基因蛋白产生免疫反应,故宫内基因治
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