目的观察经人微小抗肌萎缩蛋白(Micro-dystrophin)基因修饰的骨髓间充质干细胞(mMSCs)移植治疗的mdx小鼠成肌调节因子(MRFs)的表达。方法采用脂质体介导Micro-dystrophin基因转染mdx小鼠的mMSCs通过尾静脉注射转染外源基因的mMSCs移植治疗mdx鼠,在移植后4周、8周、12周、16周分别应用免疫荧光、逆转录-聚合酶链反应(RT-PCR)、Western blot三种方法检测腓肠肌内MRFs肌分化因子(MyoD)和发育肌球蛋白重链(devMHC)的表达。结果免疫荧光结果显示对照组腓肠肌有少许MyoD表达,阳性率为(5.2±0.31)%,移植后4周组为(8.4±0.52)%,移植12周组为(19.8±1.63)%,移植16周组为(15.4±1.37)%。对照组腓肠肌可见少量devMHC表达,阳性率为(1.1±0.18)%,移植后4周组为(7.4±1.33)%,移植12周组为(15.8±2.95)%,移植16周组为(21.9±3.62)%。移植后各组MyoD及devMHC阳性率较对照组升高(P<0.05),移植后一组与前一组比较差异有统计学意义(P<0.05)。RT-PCR检测MyoD和devMHC的mRNA表达,Western blot检测MyoD和devMHC蛋白表达,移植后8周组MyoD表达灰度比值较对照组增高(P<0.05),12周时最高,16周组较12周组下降;移植后8周组devMHC表达较对照组及4周组增加(P<0.05);12周组较8周组升高(P<0.05);16周组较12周组升高,但差异无统计学意义(P>0.05)。结论以Micro-dystrophin基因修饰的MSC移植治疗mdx鼠可能通过激活MRFs的序列表达而促进成肌分化。