【摘 要】
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<正>Ivacaftor是由美国Vertex公司研发的用于治疗罕见型囊性纤维化的药物,于2012年1月31日经美国食品与药品管理局(FDA)批准上市,商品名为Kalydeco。该药用于治疗一种囊性纤
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<正>Ivacaftor是由美国Vertex公司研发的用于治疗罕见型囊性纤维化的药物,于2012年1月31日经美国食品与药品管理局(FDA)批准上市,商品名为Kalydeco。该药用于治疗一种囊性纤维化跨膜转导调节因子(CFTR)基因G551D突变引起的罕见型囊性纤维化(CF),适合年龄在6岁及以上患者使用。Ivacaftor的中文化学名称:N-(2,4-
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