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目的
探索综合健康管理对Ⅰ型脊髓性肌萎缩（SMA）患儿预后的影响。
方法选择2003年1月至2017年12月在首都儿科研究所神经内科、遗传研究室就诊的80例Ⅰ型SMA患儿（男39例、女41例）进行回顾性病例对照研究。按照是否进行健康管理将研究对象分为健康管理组和自然史组。分析并对比两组患儿人口统计学、生存时间、2年生存率、并发症发生率等主要指标，每3~6个月评估1次。组间比较采用秩和检验或χ2检验，生存分析以Kaplan-Meier法进行，组间生存率比较应用Log-rank法检验。
结果80例SMA患儿中，健康管理组14例（男7例、女7例），自然史组66例（男32例、女34例），两组性别比差异无统计学意义（χ2=0.01, P=0.918）。健康管理组与自然史组患儿发病年龄分别为2（0~8）和1（0~14）月龄、死亡年龄分别为11（5~17）和6（1~60）月龄，差异均无统计学意义（Z=0.91、1.19,P=0.386、0.116）。截至2019年6月随访结束，健康管理组患儿死亡10例，存活4例，自然史组死亡62例（94%)，存活4例（6%)，两组病死率差异有统计学意义（χ2=6.50, P=0.011）。健康管理组中位生存时间为12个月，1、2、3年生存率分别为78%、55%、34%；自然史组中位生存时间为6个月，1、2、3年生存率分别为49%，15%、8%，两组生存率比较差异有统计学意义（χ2=9.11，P=0.003）。肺炎合并呼吸衰竭发病率等指标，健康管理组较自然史组下降。
结论积极健康管理能够提高Ⅰ型SMA患儿生存率、降低并发症发生率、改善患儿预后。