目的探讨丁苯酞对多系统萎缩患者的治疗效果及安全性。方法采用前瞻性研究的方法,连续纳入解放军总医院第一附属医院干部病房二科2014年3月1日至2015年11月23日40例多系统萎缩住院患者。将患者随机入组:实验组给予传统药物治疗基础上加用丁苯酞治疗;对照组仅给予传统基础药物治疗。采用统一多系统萎缩评估量表(UMSARS)在用药前、用药2周后及12周后分别对两组患者进行测评,评估两组患者用药前及用药后的临床症状及病情缓解程度、治疗效果及副作用等。采用Barthel指数(BI)评定量表在用药前和用药12周后测评,以评估药物治疗是否影响两组患者的日常生活能力,评定药物疗效。结果(1)两组患者在发病年龄、病程、疾病分型及肛门括约肌肌电图、头颅MRI等检查方面差异均无统计学意义(P>0.05),同时两组患者在年龄、性别、合并高血压病、糖尿病、冠心病比例方面的差异亦无统计学意义(P>0.05)。用药前两组患者的UMSARS得分、BI指数差异无统计学意义(P>0.05)。(2)用药2周后及12周后,与对照组相比,实验组患者肌张力、步态和震颤方面均有不同程度的改善,UMSARS评分均明显低于对照组,且差异有统计学意义(P<0.05)。12周后随访两组之间BI指数差异无统计学意义(P=0.13)。(3)两组患者2周后评估及3个月后随访均未发生严重不良反应。结论丁苯酞氯化钠注射液对多系统萎缩患者的部分临床症状及UMSARS评分有一定程度的改善,临床应用安全,无严重不良反应发生。