Gaucher disease: New developments in treatment and etiology

来源 :世界胃肠病学杂志:英文版(电子版) | 被引量 : 0次 | 上传用户:x360791581
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更笨拙的疾病(GD ) 是哪个的正染色体的后退的疾病如果在破坏的 undiagnosed 或诊断迟了的结果复杂并发症。因为 GD 的异质接合的性质,有大量临床的演讲。临床医生们应该知道这稀罕但是潜在地在谁的病人治疗有能力的疾病与 unexplained 在场 organomegaly,贫血症,巨大的脾大,腹水甚至未知起源的肝硬化。为成年类型 GD 的治疗选择包括酶代替治疗(ERT ) 和取决于病人的地位的底层减小治疗(SRT ) 。未来治疗选择是基因治疗和“提供特定的痊愈和另外的治疗选择的聪明的分子”。在
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