评价不同剂量泼尼松联合托吡酯(TPM)治疗婴儿痉挛(IS)的临床疗效和安全性，为IS的用药提供新的选择。
方法收集2011年5月至2012年12月就诊于江西省儿童医院神经内科的56例IS患儿，随机分为对照组和试验组(各28例)。对照组予泼尼松[2 mg/(kg·d)，2次/d]口服2周，试验组予口服泼尼松(40 mg/d，每6 h 1次)2周，2组均添加TPM，初始1 mg/(kg·d)，1次/d或2次/d，于2周内调至维持量3～5 mg/(kg·d)，2次/d。2周时如果发作控制则2组激素均开始减量，在5周内逐渐减量直至停药，总疗程7周。如2周后仍有发作，2组激素均按初始剂量延长2周，再减量，总疗程达9周。所有患儿于治疗前和治疗2周后及疗程结束(7周或9周)时进行视频脑电图(VEEG)监测和痉挛发作控制情况评估，并记录药物不良反应，Gesell发育测试于治疗前和治疗6个月后(仅对发作缓解6个月以上者)进行。所有患儿接受2～18个月的随访。
结果1.治疗2周时，试验组和对照组中IS患儿痉挛发作完全控制率分别为75.00%(21/28例)和28.57%(8/28例)，差异有统计学意义(χ2＝12.087，P＝0.001)；同期高度失律缓解率分别为60.71%(17/28例)和21.43%(6/28例)，差异有统计学意义(χ2＝8.928，P＝0.003)。疗程结束时，试验组和对照组中IS患儿痉挛发作完全控制率分别为67.86%(19/28例)和35.71%(10/28例)，差异有统计学意义(χ2＝5.793，P＝0.016)。同期高度失律缓解率分别为57.14%(16/28例)和14.29%(4/28例)，差异有统计学意义(χ2＝11.200，P＝0.001)。2.不良反应：试验组和对照组中不良反应均以体质量或食欲增加为最常见，2组不良反应出现率分别为82.14%(23/28例)和67.86%(19/28例)，2组间比较差异无统计学意义(χ2＝1.524，P＝0.217)。2组中均无一例因药物不良反应而退出治疗。3.试验组和对照组中IS患儿复发率分别为31.82%(7/22例)和72.73%(8/11例)，2组比较差异有统计学意义(χ2＝4.950，P＝0.026)；试验组中9例痉挛发作缓解6个月以上患儿治疗前后发育商比较，均值增大，但差异无统计学意义(t＝2.271，P＝0.053)。
结论大剂量泼尼松联合TPM治疗IS疗效明显优于常规剂量泼尼松联合TPM。