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小RNA包括siRNA和miRNA两种，前者是伴随着RNAi现象发现的，是对外源基因剪切加工形成的，是生物维持自身基因组稳定性的一种机制，而miRNA是基因组中固有的，是在转录后水平调节基因表达的重要机制。小RNA的作用方式有两种：介导目标RNA降解和抑制蛋白质翻译。前者要求小RNA与目标RNA精确互补，而后者只要求部分互补，采取何种机制取决于互补程度而不是其来源。RNAi作为下调基因表达的手段，在功能基因组学中已有广泛的应用。对血液肿瘤发病相关基因，尤其对染色体易位造成的相关融合基因、凋亡相关基因及多药