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视神经脊髓炎（NMO）是一种主要累及视神经和脊髓的中枢神经系统（CNS）自身免疫性炎症性疾病，其复发率高、预后差；其中NMO相关性视神经炎是引起患者视力严重下降的常见神经眼科疾病。水通道蛋白4 （AQP4）抗体是NMO的一种特异性和致病性自身抗体。尽管AQP4可以在多个组织中表达，但NMO病变主要局限于CNS。目前NMO的治疗以皮质类固醇联合其他免疫抑制剂为主，以达到减少复发频率及急性发作严重程度的目的。多途径多视角的基础研究提高了我们对NMO发病机制的认识，有助于临床深入了解免疫机制和非免疫机制。临床治疗NMO的方法应该包括针对发病过程中各种途径的药物，而如何把这些药物从实验室转化到临床，并在临床研究的基础上确定更为安全有效的治疗方法，减轻患者CNS损害和维持视觉功能是今后研究值得探讨的重要课题。