血小板生成素(thrombopoietin,TPO)是血小板产生过程中关键性的调节因子,又称巨核细胞生长衍生因子.TPO可与巨核细胞上的表面受体c-Mpl结合,然后再通过多种信号通路来活化巨核细胞,促使巨核细胞发生增殖和分化从而产生血小板,继而达到提高循环中血小板水平的目的.目前,国内外已经对TPO进行了分离和克隆,并对它的蛋白结构、表达调控、生物学活性及其在临床疾病中的治疗效果进行了大量研究.这些研究揭示了TPO的新来源及其与红细胞生成素(erythropoietin,EPO)结构的异同点、TPO在体内浓度的维持机制、各代TPO药物的优缺点;同时也报道了TPO不仅在常见的血小板减少性疾病中具有良好治疗效果,对除外血液系统的其他器官或细胞也有积极的保护作用,如再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、肝硬化等疾病.这一系列的研究进展发对于TPO的临床应用具有重要的指导意义,本文就上述最新进展作一综述.