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目的
探讨非体外去T细胞单倍体造血干细胞二次移植治疗儿童极重型再生障碍性贫血(VSAA)的可行性。
方法例1，男，7岁，口服环孢素(CsA)治疗3个月无效，无人类白细胞抗原(HLA)相合同胞供者，监护人强烈要求行亲缘单倍体造血干细胞移植，父亲为供者，HLA 5/10，原发植入失败；例2，女，4岁，抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联合CsA免疫抑制治疗6个月无效，行非血缘全合异基因造血干细胞首次移植成功，但移植1个月后发生骨髓免疫排斥。这2例VSAA患儿均于2016年5月在郑州大学第一附属医院再次接受亲缘单倍体异基因造血干细胞二次移植(HLA 5/10)挽救性治疗，二次预处理方案均采用氟达拉滨(Flu)/环磷酰胺(CTX)/ATG＋全身放疗(TBI)，移植物为骨髓联合外周血造血干细胞，移植物抗宿主病预防采用CsA、吗替麦考酚酯联合小剂量甲氨蝶呤。
结果2例患儿单倍体造血干细胞二次移植均成功植入，中性粒细胞植入时间分别为15 d和13 d，血小板植入时间分别为18 d和13 d，骨髓造血功能重建。目前随访1.5年，2例患儿的外周血常规基本正常，生活质量良好。
结论对于首次造血干细胞移植失败或移植后发生免疫排斥的VSAA患儿，亲缘单倍体造血干细胞移植可作为挽救性治疗手段。