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观察托珠单抗治疗3例反复发作全身型幼年特发性关节炎（SoJIA）的疗效和安全性。3例反复发作的SoJIA患儿，接受托珠单抗（12 mg/kg，每2周1次静脉滴注，病情缓解后第12周，减量为每4周静脉滴注12 mg/kg）治疗，2例患儿托珠单抗治疗1周内体温正常、皮疹及关节肿痛消失，2周后白细胞计数、中性粒细胞计数、血小板、ESR、铁蛋白较前明显下降。另1例患儿托珠单抗治疗8周后体温正常、皮疹及关节肿痛消失，白细胞计数、中性粒细胞计数、血小板、ESR、铁蛋白较前明显下降。1例随访至60周，另2例随访至48周，临床症状及实验室检查持续改善。无严重不良反应发生。这表明单用托珠单抗能迅速并显著改善反复发作的SoJIA患儿的临床症状及实验室检查，且安全性良好。