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目的 探讨表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)以及肺癌合并脑转移患者的疗效、预后及不良反应.方法 回顾性分析2007年1月至2012年8月福建省立医院收治的接受EGFR-TKI治疗的晚期NSCLC患者临床资料,所有患者口服EGFR-TKI直到病变进展或出现不可耐受的不良反应.结果 52例晚期NSCLC患者接受EGFR TKI治疗的客观缓解率(ORR)为34.6％(18/52),疾病控制率(DCR)为75.0％(39/52),中位无进展生存期(PFS)为6.0个月,中位总生存期(MST)为18.0个月.腺癌、不吸烟、服药前肿瘤大小＜5 cm的患者DCR高于非腺癌、吸烟、服药前肿瘤大小≥5 cm者(P＜0.05).生存分析示服药前肿瘤大小＜5 cm、疾病控制者的中位PFS优于服药前肿瘤大小≥5 cm、疾病进展者(P＜0.05).而无吸烟史、服药前肿瘤大小＜5 cm者的MST优于有吸烟史、服药前肿瘤大小≥5 cm者(P＜0.05).21例肺癌合并脑转移患者口服EGFR TKI治疗后颅内病灶的ORR为38.1％,DCR为90.5％;全身病变的ORR为38.1％,DCR为85.7％.本研究中最常见的不良反应为皮疹(25.0％)、皮肤瘙痒(19.2％).结论 EGFR-TKI治疗晚期NSCLC是有效、安全的;EGFR-TKI对脑转移存在一定疗效。