目的评价益髓生血颗粒及其不同加味辨证治疗地中海贫血(简称地贫)肾虚3种证型患者的临床效果。方法将符合纳入条件的43例地贫患者经辨证分为肾精不足、肾阳虚、肾阴虚3种证型,分别给予益髓生血颗粒原方、益髓生血颗粒加淫羊藿、益髓生血颗粒加女贞子对应治疗,疗程3个月。于患者治疗前及治疗后1、2、3个月进行血液指标[血红蛋白(Hb)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)、胎儿血红蛋白(Hb F)或血红蛋白H(Hb H)]水平动态检测,对患者治疗前后中医证候进行量化评分并计算各证型患者临床有效率。结果治疗后肾精不足证临床有效率为94.12%(16/17);肾阳虚证临床有效率为100%(9/9);肾阴虚证临床有效率为64.28%(9/14)。各证型的地贫患者治疗第2、3个月的Hb水平与治疗前比较明显升高(P<0.05或P<0.01),17例肾精不足证和9例肾阳虚证地贫患者治疗第3个月RBC水平与治疗前比较明显升高(P<0.05或P<0.01)。17例肾精不足证地贫患者腰膝酸软、面色萎黄、眩晕、乏力、纳差等症状评分较治疗前明显改善(P<0.05或P<0.01);9例肾阳虚证地贫患者腰膝酸软症状评分较治疗前改善(P<0.05);14例阴虚证地贫患者口干咽干、盗汗、眩晕等症状评分较治疗前改善(P<0.05或P<0.01)。结论益髓生血颗粒及其不同加味治疗肾虚3种证型的地贫患者均有良好的临床疗效,以肾精不足证疗效最佳。血液指标的提高与临床症状改善相一致,临床疗效与地贫类型(遗传背景)密切相关。