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基因治疗视网膜色素变性的机遇与挑战

来源 :中国科学:生命科学 | 被引量 : 0次 | 上传用户：drake0266

【摘要】

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原发性视网膜色素变性(retinitis pigmentosa, RP)是发病机制尚未完全明确的视网膜退行性病变,以夜盲、进行性视野缩窄和视力下降为主要临床特征.目前发现单基因缺陷是RP的主要病因,已知有超过90个基因与RP发病相关,但临床缺乏有效干预措施.近年基因治疗技术取得突破,为RP治疗带来了曙光.然而,基因治疗仍有许多尚未解决的科学问题和亟待突破的技术瓶颈.需要结合自然病程研究,科学、精准

【作者】

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罗学廷刘洋汪枫桦孙晓东

【机构】

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上海市第一人民医院; 上海市眼底病重点实验室; 上海眼视觉与光医学工程技术研究中心; 国家眼部疾病临床医学研究中心; 上海市眼科疾病精准诊疗工程技术研究中心;

【出处】

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中国科学:生命科学

【发表日期】

：

2021年01期

【关键词】

：

视网膜色素变性基因治疗研究进展

【基金项目】

：

“重大新药创制”科技重大专项课题(批准号:2019ZX09301113);上海交通大学医学院多中心临床研究项目(批准号:DLY201813);交通大学医学院转化医学协同创新中心合作研究项目(批准号:TM201917)资助

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原发性视网膜色素变性(retinitis pigmentosa, RP)是发病机制尚未完全明确的视网膜退行性病变,以夜盲、进行性视野缩窄和视力下降为主要临床特征.目前发现单基因缺陷是RP的主要病因,已知有超过90个基因与RP发病相关,但临床缺乏有效干预措施.近年基因治疗技术取得突破,为RP治疗带来了曙光.然而,基因治疗仍有许多尚未解决的科学问题和亟待突破的技术瓶颈.需要结合自然病程研究,科学、精准地开展针对不同遗传类型RP的基因治疗.

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