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神经母细胞瘤恶性程度高，对于进展期或复发病例，已有的治疗手段有限和治疗效果不佳。随着对神经母细胞瘤分子生物学认识水平的提高和靶向药物治疗临床试验的开展，目前已进行了多种针对神经母细胞瘤的靶向治疗的研究。本文将对已进入临床实验并已取得初步结果的靶向治疗进行综述，分别从临床治疗现状和研究进展及展望两个方面进行阐述，从而为国内同行了解神经母细胞瘤靶向治疗的进展及开展类似临床研究提供借鉴。