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癌症，由于其“多发”和“难治”，让人们长期处于“谈癌色变”的境地。随着社会的发展，人类的生活水平越来越提高了，但威胁人类健康的癌症也越来越猖獗了。治疗恶性肿瘤传统的方法是手术切除、放射治疗(简称放疗)、化学治疗(简称化疗)。这些方法都有适应症和局限性。例如，化疗的应用虽然至今己超过半个多世纪，由于化疗药物在大量杀伤肿瘤细胞的同时，也大量地杀伤人体的正常细胞，因此治疗效果往往不理想，很多病人因为不能耐受化疗而中途停止，也有一些人因为化疗破坏了自身的免疫系统反而加速死亡。这时，人们想到是否可以有一些只杀肿瘤细胞而不损伤正常细胞的方法，于是肿瘤的靶向治疗应运而生。
什么是分子靶向治疗
顾名思义，“靶向治疗”就是“有的放矢”地治疗肿瘤，将肿瘤器官、细胞和分子作为“靶”，用一些药物或其他杀伤肿瘤细胞活性的物质作为“箭”，直接对准肿瘤这个“靶”，将其杀伤。这样，对正常细胞、组织或器官功能的影响就会较小，可以提高疗效、减少毒副作用。分子靶向治疗就是以肿瘤的分子作为“靶”，利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子细胞生物学上的差异，采用阻断信号传导通路、抑制血管生成、封闭受体等方法，作用于肿瘤细胞的特定靶点，特异性地抑制肿瘤细胞的生长或促使肿瘤细胞“自杀”身亡。它是现代肿瘤治疗领域的突破性进展，代表了肿瘤生物治疗的最新发展方向。分子靶向治疗之所以受到密切关注，并引起研究者不断探究的兴趣，是因为它比传统的化疗具有更高的“针对性”，靶向治疗的药物通常是高度选择性地杀死肿瘤细胞，而不杀伤或很少损伤正常细胞。因此，其毒副反应小，效率高，患者容易接受，是今后肿瘤治疗的新趋势。
分子靶向治疗的进展
自20世纪80年代以来，随着医学研究和医学生物技术的发展、应用，特别是2000年人类基因组计划的突破，极大地推动了分子靶向治疗新药研究的进展，现在已经生产出了一些分子靶向药物，用于临床恶性肿瘤的治疗，揭开了肿瘤分子靶向治疗走上实用化的序幕。根据这些药物作用的分子靶点，可以将它分为以下3种类型：
以细胞信号转导通路为靶点的抗肿瘤药物
细胞内存在一个能调节细胞代谢、功能、增殖分化、凋亡和应激反应的信号转导系统。它们由能接受信号的特定受体、受体后的信号转导通路以及其作用的终端所组成。不同的信号转导通路之间具有相互联系和作用，形成复杂的网络。在正常的细胞中，这个网络系统的工作是非常有序的，每个分子都安分守己地“各司其职”，如果这个网络系统的有序性受外环境的干扰(如污染的空气、吸烟、外界压力等)和基因突变等因素的影响被打乱时，就会引起细胞发生变异，成为癌细胞。因此，如果能够找到一些药物，直接作用于引起细胞发生变异的分子，防止细胞信号转导通路发生变化，就可能阻止癌细胞的产生。
以肿瘤血管生成为靶点的抗肿瘤药物
肿瘤也像正常组织一样需要血管网络来提供氧气、养料，并及时清除代谢产物。恶性肿瘤往往有非常丰富的自身血管网，因此它生长很快，危害到正常组织。如果能够阻止恶性肿瘤血管的生长，就等于阻断了它的营养来源，肿瘤也就会自行消失了。因此，可以将肿瘤血管的生成作为抗肿瘤治疗的一个重要靶点。抗新生血管生成主要采用的策略是抑制基底膜降解，直接抑制内皮细胞增殖和抑制血管生长因子的活化。
以细胞周期调控为靶点的抗肿瘤药物 细胞就像人一样有生长周期，也有一套复杂和精细调控细胞周期的系统，这套系统控制着细胞的分化、生长和死亡。人类恶性肿瘤的分子特征是细胞周期的调节失控，导致癌细胞的无限“疯长”。目前已经发现了许多参与肿瘤细胞周期调控的分子靶点，这些分子靶点可以作为肿瘤治疗的基础。
面临的挑战
尽管进入21世纪以来，肿瘤的分子靶向治疗己取得了长足的进步，很多分子靶向药物已经在肿瘤的治疗上起到了极其重要的作用，但是，分子靶向治疗仍面临着诸多的挑战，主要表现在以下几方面： 策略上的缺陷 由于分子靶向治疗的“靶点”是分子，而忽视了对整个人体的治疗，在许多病理情况下，某一种生物大分子可能起了十分重要的作用，但它并非起绝对作用，引起恶性肿瘤产生的因素很多，并不局限于分子层次的变化。由于只从分子的角度考虑，结果使研制的药物或活性对治疗整体的肿瘤不够理想，或是使病人容易产生耐药性。同时，人与人之间有很大差异，即使患同一种癌症，用同样的分子靶向药物治疗，治疗效果也大不相同，有人有效，有人无效。也有很多患者在治疗初期有效，治疗一段时间后产生耐药性就无效了。所以，癌症的治疗不能单纯地寄托在分子靶向治疗上，而应根据具体情况，采用综合治疗。
分子靶向药物也有毒副作用
虽然分子靶向药物的毒副作用没有化疗药物大，但仍然存在过敏、心脏毒性、出现皮疹等不良反应，有的甚至十分严重，如注意不够或处理不当，也可危及患者的生命。
分子靶向药物昂贵
由于找出一种有效的分子靶向药物要经过大量的药物筛选和临床实验，在技术上要求是很高的，要花费大量的时间和经费，其中任何一步不通过就会前功尽弃。因此，任何一种分子靶向药物的研制费用十分高，造成其价格也十分昂贵，就拿治疗肺癌的易瑞沙来说，每粒就要500元，一个月的药费就是15000元，这是普通老百姓难以承受的。
尽管到目前为止，还没有找到一种可以完全根治癌症的分子靶向药物，但其优越性是不可抹煞的，它为肿瘤治疗开辟出一个新的天地。随着现代生物技术的发展，分子靶向治疗所面临的问题将得到逐步解决，在与其他方法的综合治疗下，相信消灭“癌症”这个恶魔对人类威胁的时间不远了。(文章代码：100705)
【责任编辑】蒲晖
什么是分子靶向治疗
顾名思义，“靶向治疗”就是“有的放矢”地治疗肿瘤，将肿瘤器官、细胞和分子作为“靶”，用一些药物或其他杀伤肿瘤细胞活性的物质作为“箭”，直接对准肿瘤这个“靶”，将其杀伤。这样，对正常细胞、组织或器官功能的影响就会较小，可以提高疗效、减少毒副作用。分子靶向治疗就是以肿瘤的分子作为“靶”，利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子细胞生物学上的差异，采用阻断信号传导通路、抑制血管生成、封闭受体等方法，作用于肿瘤细胞的特定靶点，特异性地抑制肿瘤细胞的生长或促使肿瘤细胞“自杀”身亡。它是现代肿瘤治疗领域的突破性进展，代表了肿瘤生物治疗的最新发展方向。分子靶向治疗之所以受到密切关注，并引起研究者不断探究的兴趣，是因为它比传统的化疗具有更高的“针对性”，靶向治疗的药物通常是高度选择性地杀死肿瘤细胞，而不杀伤或很少损伤正常细胞。因此，其毒副反应小，效率高，患者容易接受，是今后肿瘤治疗的新趋势。
分子靶向治疗的进展
自20世纪80年代以来，随着医学研究和医学生物技术的发展、应用，特别是2000年人类基因组计划的突破，极大地推动了分子靶向治疗新药研究的进展，现在已经生产出了一些分子靶向药物，用于临床恶性肿瘤的治疗，揭开了肿瘤分子靶向治疗走上实用化的序幕。根据这些药物作用的分子靶点，可以将它分为以下3种类型：
以细胞信号转导通路为靶点的抗肿瘤药物
细胞内存在一个能调节细胞代谢、功能、增殖分化、凋亡和应激反应的信号转导系统。它们由能接受信号的特定受体、受体后的信号转导通路以及其作用的终端所组成。不同的信号转导通路之间具有相互联系和作用，形成复杂的网络。在正常的细胞中，这个网络系统的工作是非常有序的，每个分子都安分守己地“各司其职”，如果这个网络系统的有序性受外环境的干扰(如污染的空气、吸烟、外界压力等)和基因突变等因素的影响被打乱时，就会引起细胞发生变异，成为癌细胞。因此，如果能够找到一些药物，直接作用于引起细胞发生变异的分子，防止细胞信号转导通路发生变化，就可能阻止癌细胞的产生。
以肿瘤血管生成为靶点的抗肿瘤药物
肿瘤也像正常组织一样需要血管网络来提供氧气、养料，并及时清除代谢产物。恶性肿瘤往往有非常丰富的自身血管网，因此它生长很快，危害到正常组织。如果能够阻止恶性肿瘤血管的生长，就等于阻断了它的营养来源，肿瘤也就会自行消失了。因此，可以将肿瘤血管的生成作为抗肿瘤治疗的一个重要靶点。抗新生血管生成主要采用的策略是抑制基底膜降解，直接抑制内皮细胞增殖和抑制血管生长因子的活化。
以细胞周期调控为靶点的抗肿瘤药物 细胞就像人一样有生长周期，也有一套复杂和精细调控细胞周期的系统，这套系统控制着细胞的分化、生长和死亡。人类恶性肿瘤的分子特征是细胞周期的调节失控，导致癌细胞的无限“疯长”。目前已经发现了许多参与肿瘤细胞周期调控的分子靶点，这些分子靶点可以作为肿瘤治疗的基础。
面临的挑战
尽管进入21世纪以来，肿瘤的分子靶向治疗己取得了长足的进步，很多分子靶向药物已经在肿瘤的治疗上起到了极其重要的作用，但是，分子靶向治疗仍面临着诸多的挑战，主要表现在以下几方面： 策略上的缺陷 由于分子靶向治疗的“靶点”是分子，而忽视了对整个人体的治疗，在许多病理情况下，某一种生物大分子可能起了十分重要的作用，但它并非起绝对作用，引起恶性肿瘤产生的因素很多，并不局限于分子层次的变化。由于只从分子的角度考虑，结果使研制的药物或活性对治疗整体的肿瘤不够理想，或是使病人容易产生耐药性。同时，人与人之间有很大差异，即使患同一种癌症，用同样的分子靶向药物治疗，治疗效果也大不相同，有人有效，有人无效。也有很多患者在治疗初期有效，治疗一段时间后产生耐药性就无效了。所以，癌症的治疗不能单纯地寄托在分子靶向治疗上，而应根据具体情况，采用综合治疗。
分子靶向药物也有毒副作用
虽然分子靶向药物的毒副作用没有化疗药物大，但仍然存在过敏、心脏毒性、出现皮疹等不良反应，有的甚至十分严重，如注意不够或处理不当，也可危及患者的生命。
分子靶向药物昂贵
由于找出一种有效的分子靶向药物要经过大量的药物筛选和临床实验，在技术上要求是很高的，要花费大量的时间和经费，其中任何一步不通过就会前功尽弃。因此，任何一种分子靶向药物的研制费用十分高，造成其价格也十分昂贵，就拿治疗肺癌的易瑞沙来说，每粒就要500元，一个月的药费就是15000元，这是普通老百姓难以承受的。
尽管到目前为止，还没有找到一种可以完全根治癌症的分子靶向药物，但其优越性是不可抹煞的，它为肿瘤治疗开辟出一个新的天地。随着现代生物技术的发展，分子靶向治疗所面临的问题将得到逐步解决，在与其他方法的综合治疗下，相信消灭“癌症”这个恶魔对人类威胁的时间不远了。(文章代码：100705)
【责任编辑】蒲晖