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目的:研究观察大剂量环磷酰胺(HD-CTX)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法:68例SAA患者应用了短疗程HD-CTX治疗,第1-4天剂量分别为800,800,1600,1600mg,静脉点滴,同时注意加强支持治疗,并进行了长期随访观察。结果:基本治愈及缓解者26例(38.23%),明显进步11例(16.18%),总有效率54.41%,且无近期及远期严重并发症发生。结论:大剂量环磷酰胺