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目的采用CRISPR/Cas9技术,构建杜氏进行性肌营养不良(DMD)大片段缺失的人诱导多能干细胞(hiPSCs)模型。方法采用电转质粒的方式,在正常的hiPSCs上用双sgRNA切割方案,切除dystrophin基因的52号外显子。结果T7E1分析显示,所选sgRNA切割效率最高可达91%,后续基因型鉴定显示成功获得了52号外显子切除的hiPSCs细胞系。结论基因编辑构建的hiPSCs模型可以作为后续DMD基因编辑治疗研究的体外细胞模型。