【摘 要】
：
β-地中海贫血是人β珠蛋白(HBB)基因突变的一种基因遗传病,导致珠蛋白生成障碍,目前尚无根治可能。成簇的规律间隔性短回文重复序列及其相关蛋白(CRISPR/Cas)系统是细菌和古
论文部分内容阅读
β-地中海贫血是人β珠蛋白(HBB)基因突变的一种基因遗传病,导致珠蛋白生成障碍,目前尚无根治可能。成簇的规律间隔性短回文重复序列及其相关蛋白(CRISPR/Cas)系统是细菌和古生菌的获得性免疫系统,可对多种生物的基因组进行遗传改造。而CRISPR/Cas9系统因其便于操作、花费低、高特异性、可同时打靶任意数量基因等优点被广泛应用。目前应用CRISPR/Cas9系统诱导多能干细胞结合校正人HBB基因已成为可能,产生的正常血红蛋白可改善β-地中海贫血患者的相关症状。但该系统的脱靶效应如果发生在人类身上,后果将难以想象。最新研究通过增加CRISPR切除特异性和控制Cas9减少脱靶效应,增加CRISPR/Cas9基因编辑的安全性。综述CRISPR/Cas9系统以及应对脱靶效应的最新研究进展。
其他文献
班主任是为建立和发展班集体而设立的专职教师，是班集体的组织者和指挥者。班主任工作涉及到学生成长的方方面面。班主任帮助学校实施德育工作、教学工作及各种教育活动的开展
目的 讨论早期妊娠甲状腺功能异常的临床表现、甲状腺功能变化和治疗方法 ,为临床早期妊娠甲状腺功能异常患者的诊治提供参考依据.方法 分析我院内分泌科门诊60例早期妊娠甲
作者报导246例儿童颅脑外伤的临床分析。脑外伤儿童的神智丧失与年龄有关,年龄越小神智丧失越少见,但不一定与予后有关。呕吐在本组一岁以内的患儿少有,2—4岁出现呕吐者为85
1980年京都大学在鼠身上通过(1)β-ancino-propionitrile(一种生山黧豆毒素)(2)结扎双侧肾动脉后支以产生高血压(3)以1%氯化钠溶液作为饮用水4)结扎单侧颈动脉。制作了一个产
结合广东省首批水利工程项目总承包试点实践经验,简析在水利水电项目中采取“设计—采购—施工”工程EPC总承包模式的相关工作内容、必要性及优势,并对EPC总承包管理模式在实
如何按新规则的要求使成套动作编排更加巧妙、和谐、富有感染力和独特的风格是一个值得研究的问题。合理的编排不仅可吸引众多人的参加,而且在竞赛中体现高水平而获胜,也具有
2009年12月以来，国家为防止小麦和面粉价格异常上涨，大幅增加了最低收购价小麦投放数量，市场供给充足，调控力度加大。新年莅临的小麦市场供需虽均在放量增长，但各市场主体对市场的
桃江县自2005年实施农村饮水安全项目以来，农饮安全问题得到较大解决，但一些地方农饮安全成果不够牢固，在水量和水质保障、长效运行等方面还存在薄弱环节。为了让农民群众早日喝
三仙姑是《小二黑结婚》中的重要人物,其他人物和事件无不与她发生关系。从心理学角度对三仙姑的心理进行探讨,分析她的心理轨迹,即补偿心理→嫉妒心理→心理调适,对理解这个
盆腔肿块是临床常见病症,常难以确定其来源及性质。重视患者的临床表现,并通过超声等影像学检查和肿瘤标记物全面评估肿块的良恶性,再行个体化的腹腔镜手术,是明确诊断并提供