遗传性酶缺乏病的酶治疗

来源 :国外医学:临床生物化学与检验学分册 | 被引量 : 0次 | 上传用户:Hmilts
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遗传性酶缺乏病是由基因突破而致酶活性降低或缺损。本文概述了治疗缺损酶的方法。酶的直接补充疗法应用较早,疗效短暂,器官移植对一些累及造血干细胞的疾病效果较好;基因治疗是理想而又彻底的治疗方法,是发展方向,可望对先天性代谢缺损患者的治疗有所突破。
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